AI药物研发：下一个科技风口？
AI药物研发：下一个科技风口？
在药物研发领域，人工智能（AI）正以前所未有的速度改变着游戏规则。从靶点发现到化合物筛选，从药物设计到临床试验，AI技术正在为这个耗时长、成本高、风险大的行业带来革命性变化。
AI药物研发的突破性进展
2024年10月，全球健康药物研发中心（GHDDI）与微软研究院科学智能中心在《自然-通讯》上发表了一项重要研究成果。他们联合开发的AI药物设计平台TamGen，通过基于Transformer自注意力机制的生成式AI模型，实现了针对致病靶蛋白的分子精准生成、优化以及合成与生物实验验证。这一突破性进展为创新药物发现开辟了新路径，特别是在抗药性结核病等传染性疾病的研究中展现出广阔应用前景。
目前，该平台设计的分子在活性化合物实验筛选中取得了良好效果，研究人员成功发现设计出14种对结核杆菌ClpP蛋白酶表现出显著抑制活性的化合物。其中，最有效的化合物显示出半数最大抑制浓度（IC50）为1.9μM。
AI药物研发的核心优势
AI技术在药物研发中的应用，不仅加速了研发进程，还显著降低了研发成本。波士顿咨询公司近期对100多家AI制药企业的临床管线进行了定量分析，数据显示，AI发现的药物分子的整体成功率从5%-10%增加到9%-18%，Ⅰ期临床试验的成功率更是高达80%-90%。
在具体应用方面，AI技术展现出强大的能力。例如，在药物设计领域，AI能在庞大的数据库中抽丝剥茧，找出分子与疾病之间潜藏的关联，从而在分子层面精准锁定药物要攻击的标靶。日本田边三菱制药公司借助AI工具，成功发现了一系列潜在的药物标靶和生物标志物，包括非酒精性脂肪肝和系统性红斑狼疮的标靶，为治疗这两种目前几乎无药可治的疾病带来了曙光。
在药物剂型设计方面，AI技术可以预测药物释放、开发3D打印片剂、检测片剂缺陷、估算崩解速率、药物粒度检查、设计吸入制剂、改善喷雾剂相容性、预测聚集程度、估算崩解速率、检测胶囊内颗粒缺陷、控制制粒过程、预测粒度分布、预测溶解速率和曲线等。
在ADMET性质预测方面，AI可提取化合物相关结构特征，评估多个ADMET参数间的关系和趋势，有效提升ADMET性质预测的准确性。通过定量结构活性关系（QSAR）模型，可以预测多种性质，从简单的物理化学性质到复杂的药代动力学（PK）、药效学（PD）和毒理学特性。
市场现状与竞争格局
根据GMI统计，2022年AI医疗市场规模达54亿美元，其中AI药物研发是最主要的AI医疗应用市场，约占整体的28%。预计到2032年，全球AI药物研发市场规模将突破200亿美元，中国AI药物研发市场规模将突破30亿美元。
2024年全球AI+药物研发融资总金额为58亿美元，融资笔数128起，接近2022年的峰值水平。其中，美国AI药物研发融资事件64起，中国37起，其他国家和地区为27起，投融资活动仍然主要活跃在中国、美国和欧洲（欧洲则集中在英国）。
面临的挑战与未来展望
尽管AI药物研发展现出巨大潜力，但仍面临诸多挑战。数据匮乏是AI药物发现领域面临的主要挑战，缺乏高质量临床数据和标准化数据限制了AI模型的训练和应用。AI模型的泛化能力不足，大多数预测模型由数百到数千个小型化学数据集组成，无法覆盖足够的化学空间。
技术壁垒高，需要跨学科知识，包括药理学、人工智能、大数据等。此外，如何在确保病人隐私的情况下，更好地合规使用这些数据，也成为业界亟待解决的一大难题。
然而，随着技术的不断进步和数据的持续积累，AI在药物研发领域的应用前景依然十分广阔。专家预测，未来AI将在个性化医疗和精准治疗方面发挥更大作用，为人类健康事业作出更大贡献。