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郭麒麟痛风背后:高尿酸血症新疗法揭秘

创作时间:
作者:
@小白创作中心

郭麒麟痛风背后:高尿酸血症新疗法揭秘

引用
搜狐
9
来源
1.
https://www.sohu.com/a/766994686_121134696
2.
https://www.163.com/dy/article/JDO1RTPT0556502C.html
3.
https://36kr.com/p/3101837024071426
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https://news.bioon.com/article/41f285e99077.html
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https://www.bit.edu.cn/xww/xzw/xsjl1/811b606e49614e7fb0b6b1b2f2a6f1a7.htm
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https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/6fe06cefb3896aa12c0a62b0993f5705
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http://www.news.cn/health/20240822/60c6e5b0ebd444109e1526c5b8a55b1b/c.html
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https://www.phirda.com/artilce_34871.html?cId=1&module=trackingCodeGenerator

2024年,一则关于郭麒麟在综艺节目中因痛风发作严重到无法起床,需要坐轮椅的新闻引发了社会广泛关注。这位1996年出生的年轻演员,竟然因为痛风而行动不便,这一幕让许多人意识到,高尿酸血症这一曾经的"老年病",如今已经悄然年轻化。

根据最新数据显示,全球高尿酸血症及痛风患病人数在2020年已达9.3亿人,预计到2030年将攀升至14.2亿人。在中国,这一数字更为惊人:2020年患病人数为1.7亿人,预计2030年将突破2.4亿人。高尿酸血症不仅会导致痛风、尿酸性肾病,还会引发高血压、脂肪肝、慢性肾病等并发症,严重威胁着患者的生命健康。

然而,面对如此庞大的患者群体,现有的治疗方案却显得捉襟见肘。目前临床上主要使用的降尿酸药物可分为三大类:减少尿酸生成的药物(如别嘌醇、非布司他),促进尿酸排泄的药物(如苯溴马隆、丙磺舒),以及促进尿酸分解的药物(如普瑞凯西、拉布立酶)。但这些药物普遍存在严重的毒副作用,长期使用效果不佳,患者依从性差等问题。

在这样的背景下,新型降尿酸药物的研发进展备受关注。其中,多替诺雷(Dorzolamide)的获批上市为患者带来了新的希望。作为首个高选择性尿酸盐重吸收抑制剂(URAT1抑制剂),多替诺雷在中国的III期临床研究中展现出显著的疗效:4mg多替诺雷治疗24周后,血尿酸水平降至6mg/dL(360μmol/L)以下的患者比例高达73.6%,显著优于40mg非布司他组的38.1%。更重要的是,多替诺雷对肝肾功能无明显影响,在轻中度肾功能不全患者中无需调整剂量,且未发现严重心血管不良反应。

除了小分子药物,基于mRNA技术的创新疗法也为高尿酸血症的治疗开辟了新思路。北京理工大学黄渊余教授团队通过"返祖"策略,设计了一种可电离脂质纳米颗粒递送系统(iLAND),用于递送尿酸酶mRNA(mUox)。这种疗法通过单次静脉注射,即可在肝脏中重新表达尿酸酶,将微溶于水的尿酸转化为易溶于水的尿囊素,从而实现安全高效的降尿酸效果。与传统药物相比,这种疗法具有用药频率低、患者依从性好的优势。

此外,针对痛风性关节炎的生物制剂研发也取得了重要进展。诺华的IL-1β单抗卡那奴单抗(Canakinumab)2022年销售额已达11.33亿美元。国内企业如三生国健和金赛药业也在积极布局IL-1β单抗,其中金赛药业的金纳单抗已进入III期临床试验阶段。

面对如此庞大的市场需求,国内外药企纷纷加大研发投入。据统计,截至2023年6月,国内已进入临床阶段的在研URAT1抑制剂已超过10款,涉及海创药业、一品红、益方生物、恒瑞医药、通化东宝等多家企业。这些新药的研发方向主要包括:基于现有药物的结构优化、联合用药策略以及多靶点药物设计等。

尽管高尿酸血症的治疗仍面临诸多挑战,但随着新型药物和创新疗法的不断涌现,我们有理由相信,未来患者将拥有更多安全有效的治疗选择。对于像郭麒麟这样的年轻患者来说,这无疑是一个值得期待的好消息。

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