石药集团CAR-T疗法新突破：红斑狼疮患者的福音！
石药集团CAR-T疗法新突破：红斑狼疮患者的福音！
近日，中国在红斑狼疮治疗领域迎来重大突破。浙江大学医学院附属儿童医院宣布，20名难治性红斑狼疮（SLE）患儿在接受CAR-T治疗后，全部停用激素及所有免疫抑制剂。这一成果不仅展示了CAR-T疗法在红斑狼疮治疗中的巨大潜力，也为广大患者带来了新的希望。
系统性红斑狼疮是一种由机体免疫系统攻击自身组织引发的复杂的慢性系统性自身免疫性疾病，往往会造成多个器官和系统的损害，是一种危及生命的严重疾病。对于儿童患者而言，临床表现比成人更复杂，且预后更为严重。目前，红斑狼疮的治疗主要依赖激素和免疫抑制剂，但这些药物往往伴随着严重的副作用，且难以根治。
CAR-T细胞疗法，即嵌合抗原受体T细胞疗法，是近年来兴起的一种新型免疫治疗方法。它通过提取患者自身的T细胞，经过体外培养和改造，使其能够识别并攻击特定的靶细胞，再将改造后的T细胞回输到患者体内，从而达到治疗目的。
石药集团SYS6020是全球首款基于mRNA-LNP的CAR-T疗法，已获得中国国家药监局药品审评中心批准，用于难治性活动性系统性红斑狼疮的临床试验。该产品通过表达特异性识别BCMA抗原的CAR，靶向识别并杀灭患者体内的BCMA阳性细胞。与传统的CAR-T产品相比，SYS6020具有更高的细胞活率和CAR阳性率，同时没有基因组整合引起的致瘤风险，副作用如细胞因子风暴等也较低。
浙大儿童医院的临床试验进一步验证了CAR-T疗法在红斑狼疮治疗中的有效性。该试验自今年3月份启动，目前已完成20例患儿的治疗，病程最短4月，最长11年。试验结果显示，所有患儿的症状都得到改善，且全部停用了激素及所有免疫抑制剂。
这一突破性进展不仅为红斑狼疮患者提供了新的治疗选择，也为CAR-T疗法在自身免疫性疾病中的应用开辟了新的前景。目前，全球已有多家生物医药公司在这一领域布局，在中国，虽然用于治疗自身免疫疾病的CAR-T产品管线已逐渐增多，但大部分仍处于研究者发起的临床研究（IIT）阶段，进入注册性临床开发阶段的产品仍然较少。
随着研究的深入和技术的进步，CAR-T疗法有望为更多自身免疫性疾病患者带来治愈的希望。然而，值得注意的是，CAR-T细胞疗法成本昂贵，市价达百万。如何降低治疗成本，让更多的患者能够受益于这一创新疗法，将是未来需要解决的重要问题。