CAR-T细胞疗法：红斑狼疮治疗的新突破

CAR-T细胞疗法：红斑狼疮治疗的新突破

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2024年3月，一个振奋人心的消息从浙江大学医学院附属儿童医院传来：一名12岁的红斑狼疮女孩在接受CAR-T细胞治疗后顺利出院，成为全球首个成功接受该疗法的红斑狼疮患儿。这一突破性进展，为红斑狼疮这种自身免疫性疾病的治疗带来了新的希望。

CAR-T细胞疗法是一种革命性的免疫治疗方法。它通过采集患者自身的T细胞（一种免疫细胞），在体外进行基因工程改造，使其能够识别并攻击特定的靶细胞。这些经过改造的T细胞被重新注入患者体内，发挥精准打击的作用。

德国埃尔朗根大学的研究团队开展了一项开创性的临床试验，他们使用靶向CD19的CAR-T细胞治疗了15名患有系统性红斑狼疮、特发性炎症性肌炎或系统性硬化症的患者。结果显示，所有患者的疾病活动度都有所下降，并且在治疗后能够完全停止免疫抑制治疗。安全性方面，大部分患者仅出现轻微的细胞因子释放综合征，没有发生严重的并发症。

在中国，药明巨诺公司在EULAR2024大会上公布了其瑞基奥仑赛注射液在中国成人活动性系统性红斑狼疮患者中的初步临床数据。研究显示，该疗法在治疗红斑狼疮方面具有良好的安全性和有效性，为国内患者带来了新的希望。

目前，CAR-T疗法的商业化应用仍面临一些挑战。由于其高度个性化和复杂的制备过程，每支CAR-T产品的定价高达99.9万至129万元人民币。此外，治疗过程需要全程患者管理和长期随访，进一步增加了治疗成本。

尽管如此，CAR-T疗法的前景依然令人鼓舞。目前我国已有6款CAR-T产品获批上市，另有多个在研产品正在积极推进中。随着技术的进步和规模效应的显现，未来CAR-T疗法的成本有望逐步降低，让更多患者受益。

CAR-T细胞疗法在红斑狼疮治疗领域的突破，标志着人类在攻克自身免疫性疾病方面迈出了重要一步。虽然目前该疗法仍面临一些挑战，但其展现出的显著疗效和广阔前景，无疑为红斑狼疮患者带来了新的希望。随着研究的深入和临床应用的推广，我们有理由相信，CAR-T疗法将在未来为更多患者带来福音。