帕金森病治疗新突破：干细胞疗法带来新希望
帕金森病治疗新突破：干细胞疗法带来新希望
帕金森病是一种常见的神经系统退行性疾病，主要影响中老年人，平均发病年龄为60岁左右，男性略多于女性。据统计，我国65岁以上人群患病率为1.7%，预计到2030年，我国帕金森病患者人数将上升到494万人，几乎占到全球帕金森病患病人数的一半。
目前，帕金森病的治疗方法主要包括药物治疗和手术治疗。然而，药物疗效在3～5年后就开始减退并出现很多不良反应，而外科手术治疗则存在费用高、适用范围有限、创伤大等问题。因此，科学家们一直在探索新的治疗方案，其中，干细胞疗法因其独特的潜力而备受关注。
近期，拜耳公司及其子公司BlueRock Therapeutics宣布，其在研干细胞疗法bemdaneprocel在治疗帕金森病患者的1期临床试验中取得积极成果。结果显示，患者对bemdaneprocel耐受良好，细胞脑内植入存活达一年。这一突破性进展为帕金森病治疗带来了新的希望。
与此同时，国内在干细胞疗法领域也取得了重要进展。2025年1月，上海市东方医院与士泽生物联合开展的中国首个诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞疗法治疗帕金森病项目取得突破性成果。研究显示，受试者在参加临床试验12个月后的测试结果显示，其运动能力及生活质量较治疗前有了显著改善，帕金森病量表12个月评分减少超过20分。
然而，对于干细胞疗法的安全性和有效性，专家们也提出了谨慎的建议。有专家指出，目前干细胞疗法仍处于早期临床验证阶段，安全性和有效性均尚无充分数据支持。例如，iPSC细胞衍生的多巴胺能祖细胞虽然可以分泌多巴胺，但其分泌量难以控制，过度分泌可能导致情绪、注意力及睡眠障碍，甚至成瘾。此外，iPSC细胞临床应用还面临基因突变和致瘤性等风险。
尽管如此，干细胞疗法的前景依然令人期待。2024年10月，士泽生物宣布完成逾亿元B1轮市场化融资，用于完善临床级iPS衍生细胞药治疗神经系统疾病管线。2024年12月，美国FDA批准了Mesoblast公司研发的间充质干细胞疗法Ryoncil上市，成为美国首款批准的间充质干细胞疗法。这些进展表明，干细胞疗法正在逐步走向临床应用。
然而，值得注意的是，目前全球尚未有针对帕金森病的干细胞疗法获得批准上市。专家建议，患者和公众应理性看待这一前沿医疗技术，既要关注科学进展，也要保持谨慎态度，不要轻易相信未经证实的疗效宣传。
总体而言，干细胞疗法为帕金森病治疗带来了新的希望，但其安全性和有效性仍需进一步验证。未来，随着研究的深入和技术的进步，干细胞疗法有望为帕金森病患者提供更有效的治疗选择。