《柳叶刀》发布甲亢治疗新进展:首个靶向药物获批,传统方案优化
《柳叶刀》发布甲亢治疗新进展:首个靶向药物获批,传统方案优化
近日,《柳叶刀》发布最新综述,全面总结了甲亢(甲状腺功能亢进症)的治疗进展。其中,最引人注目的是首个针对甲状腺眼病的靶向治疗药物teprotumumab,以及对传统硫脲类药物治疗方案的优化建议。
首个甲状腺眼病靶向治疗药物获批
甲状腺眼病(TED)是甲亢常见的并发症,可导致眼球突出、复视、视力模糊等症状,严重影响患者生活质量。目前,由Horizon Therapeutics和安进(Amgen)共同开发的teprotumumab成为首个获得美国FDA批准的治疗甲状腺眼病的创新疗法。
该药物是一种靶向胰岛素样生长因子1受体(IGF-1R)的单克隆抗体,通过阻断IGF-1R信号通路,减少炎症反应,改善眼部症状。临床试验结果显示,接受teprotumumab治疗的患者中,71%-83%的患者眼球突出减少超过2毫米,而安慰剂组仅为20%-10%。此外,该药物还能显著改善复视和眼部充血等症状。
值得注意的是,teprotumumab已作为临床急需进口药在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区落地使用,为国内患者带来了新的治疗选择。安进公司于2024年11月向中国国家药监局药品审评中心(CDE)提交了该药物的临床试验申请,有望在国内获批上市。
硫脲类药物治疗方案优化
对于Graves病(最常见的甲亢类型),《柳叶刀》综述推荐使用卡比马唑或甲巯咪唑进行12-18个月的治疗。这一建议基于最新的临床研究数据,显示约20%-30%的患者在接受1-2年的硫脲类药物治疗后可达到永久性缓解。如果延长治疗时间至5-10年,缓解率可进一步提高至84%。
硫脲类药物通过抑制甲状腺激素的合成发挥作用,通常在用药3-8周后可观察到甲状腺功能恢复正常。这类药物的优势在于避免了放射性碘治疗和手术的风险,特别适合儿童、青少年和部分老年患者。
临床意义与未来展望
这些最新研究成果为甲亢患者带来了新的希望。teprotumumab的出现填补了甲状腺眼病治疗领域的空白,而硫脲类药物治疗方案的优化则为更多患者提供了安全有效的治疗选择。未来,随着对甲亢发病机制的深入研究,预计将有更多创新疗法问世,进一步提高治疗效果和患者生活质量。