替妥木单抗新突破：甲亢治疗迎来曙光

替妥木单抗新突破：甲亢治疗迎来曙光

引用

丁香园

等

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来源

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近年来，甲亢病因学研究取得了显著进展，特别是对毒性弥漫性甲状腺肿病的研究揭示了其自身免疫机制。最新研究表明，靶向生物制剂如替妥木单抗通过阻断IGF-1受体，有效减轻眼部炎症，改善眼球突出等症状，为甲亢患者带来了新的希望。这一发现不仅提高了甲亢的治疗效果，也为未来更精准的个体化治疗提供了可能。

甲亢（甲状腺功能亢进症）是一种常见的内分泌疾病，主要由甲状腺激素分泌过多引起。除了代谢加速、体重下降、怕热多汗等症状外，约30%-50%的甲亢患者还会出现眼部症状，包括眼球突出、眼睑退缩、复视等，严重者甚至会导致视力下降、角膜溃疡。

传统上，甲亢相关眼病的治疗主要包括药物治疗、手术治疗和放射治疗等。其中，大剂量激素冲击治疗虽然能取得一定效果，但激素起效缺乏针对性，可能带来全身副作用。手术治疗则适用于压迫视神经造成视力下降、角膜溃疡等重度病人，但创伤较大，恢复期较长。

替妥木单抗（Tepezza）是全球首款获批用于治疗甲状腺相关眼病的生物制剂，其作用机制是通过阻断胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R），抑制眼眶成纤维细胞的活化和增殖，从而减轻眼部炎症和纤维化。

一项发表在《新英格兰医学杂志》的多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究显示，接受替妥木单抗治疗的患者中，77.8%的患者眼球突出症状得到改善，而安慰剂组这一比例仅为19.6%。此外，替妥木单抗还能显著改善复视、眼部疼痛和生活质量评分。

与传统治疗方法相比，替妥木单抗具有以下优势：

1. 针对性强：直接作用于疾病关键靶点IGF-1R，避免了激素治疗的全身副作用
2. 疗效显著：临床研究显示77.8%的患者症状改善，远高于传统疗法
3. 安全性好：不良反应发生率低，主要为轻度至中度的注射部位反应

然而，替妥木单抗也存在一些局限性：

1. 价格昂贵：目前在国内尚未纳入医保，患者经济负担较重
2. 可及性有限：需要在专业医疗机构进行静脉注射，部分地区可能难以获得
3. 长期疗效尚待观察：虽然短期效果显著，但长期使用后的疗效和安全性仍需进一步研究

替妥木单抗的出现为甲亢相关眼病的治疗开辟了新途径，但其高昂的价格和有限的可及性仍是亟待解决的问题。未来，随着更多生物制剂的研发和上市，我们有望看到更多疗效好、安全性高且可负担的治疗选择。

同时，精准医疗和个体化治疗将成为甲亢治疗的重要发展方向。通过基因检测和生物标志物分析，医生可以更准确地预测患者对不同治疗方案的反应，从而制定最合适的治疗方案。

此外，BTK抑制剂等新型靶向药物在自身免疫性疾病领域的研究进展，也为甲亢治疗提供了新的思路。虽然这些药物目前主要用于血液系统恶性肿瘤，但其在自身免疫性疾病中的潜力值得期待。

总之，替妥木单抗的出现为甲亢相关眼病患者带来了新的希望，但其临床应用仍面临一些挑战。未来，随着研究的深入和医疗技术的进步，我们有理由相信，甲亢的治疗将更加精准、安全和有效。