临床试验：样本量如何影响结果？

临床试验：样本量如何影响结果？

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1.

https://www.sohu.com/a/765426235_120233365

2.

https://m.medsci.cn/article/show_article.do?id=660f85052089

3.

https://blog.csdn.net/weixin_44693403/article/details/136266950

4.

https://www.aje.cn/arc/the-importance-of-sample-size/

5.

https://www.cnblogs.com/Codewar/p/18246775

6.

http://www.gcpunion.org/web/static/articles/catalog_5b6a8512672b929301677d4e8e0900d6/article_2c9180949279d70c0194011529c701a9/2c9180949279d70c0194011529c701a9.html

7.

https://www.mediecogroup.com/zhuanlan/lessons/1354/

8.

https://www.lonyi.com/sys-nd/91.html

9.

https://www.trialstats.com/blog/t102/

10.

https://www.cirs-group.com/cn/md/lin-chuang-ke-pu-yi-liao-qi-xie-lin-chuang-shi-yan-fang-an-zhu-yao-nei-rong-fu-lin-chuang-shi-yan-fang-an-mo-ban

11.

https://www.mediecogroup.com/news/1639/

在临床试验中，样本量的选择至关重要。如果参与人数不足，可能会导致结论有偏差，甚至误导医疗决策。研究必须招募足够多的参与者，才能确信结果的有效性。了解样本量的重要性，可以帮助我们更好地评估临床试验的结果，避免被夸大的效果所迷惑。

当临床试验的样本量不足时，最直接的影响就是统计学效力的降低。统计学效力（statistical power）是指正确检测到组间真实差异的概率。如果样本量过小，即使存在真实的差异，也可能因为统计效力不足而无法检测到，从而得出错误的结论。

高估治疗效果

样本量不足的另一个严重后果是高估治疗效果。在小样本研究中，偶然因素更容易产生显著的统计学差异，导致研究者可能观察到实际上并不存在的效果。这种高估在样本量较大的研究中往往不会出现，因为大样本能够更准确地反映真实情况。

医疗决策的偏差

基于样本量不足的研究结果做出的医疗决策可能具有欺骗性。如果一个新药或治疗方法在小样本研究中显示出“显著”效果，但这种效果实际上是由于样本量不足导致的假阳性结果，那么在实际应用中很可能会发现效果并不理想，甚至有害。

确定临床试验的样本量需要考虑多个因素，包括效应量（effect size）、显著性水平（significance level）和统计功效（statistical power）。

效应量

效应量是衡量两个变量之间关系强度的一个数值。在临床试验中，效应量与最小临床意义变化值（MCID）有关。MCID 是临床试验结果必须达到的临界值，它具有改变患者治疗方案的临床重要性。

显著性水平

显著性水平也称为 P 值或α，是指组间差异偶然发生的概率。最常见的显著性水平是 0.05、0.01 或 0.001。当你读到 P 值小于 (<) 0.05 时，这意味着组间差异偶然发生的概率小于 5%，因此观察到的差异更有可能是真实的。

统计功效

统计功效也称为灵敏度，是指正确检测到组间真实差异的概率，通常被描述为正确拒绝 "组间无差异 "这一零假设的概率。最常见的功效水平是 0.8、0.85 和 0.9，分别表示为 80%、85% 或 90%的功效。

尽管样本量计算的理论已经很成熟，但在实际操作中仍然面临诸多挑战。

成本问题

进行大规模临床试验的成本很高。虽然样本量较小的研究成本较低，但如果研究支持力度不足，其结论可能具有欺骗性。

患者招募

在某些疾病领域，找到足够数量的符合条件的患者可能非常困难。这可能导致研究者不得不在样本量和研究可行性之间做出权衡。

研究设计的复杂性

随着研究设计的复杂性增加，样本量的计算也会变得更加复杂。例如，在多中心研究中，需要考虑不同研究中心之间的差异。

临床研究需要以最高的方法标准和最低的偏倚风险来进行，以提高研究结果忠实反映事实真相的可能性。如果研究人员忽视了招募适当样本量的重要性，就会浪费时间、资源和资金，最严重的是，还会浪费受研究结果影响的个人的健康和希望。最终，为了优化临床试验结果的可信度，必须教授、理解并在实践中执行适当样本量计算的必要性。