正序生物：中国基因编辑技术的全球突破

正序生物：中国基因编辑技术的全球突破

2022年7月，正序生物自主研发的变形式碱基编辑器tBE获得美国专利授权，这是中国首个获得海外专利的自研碱基编辑器。目前，该技术已通过PCT申请在15个国家和地区获得专利授权，标志着中国在基因编辑领域实现了重大突破。

tBE技术是正序生物的核心创新，相较于传统的CRISPR-Cas9技术，具有显著优势：

1. 安全性更高：tBE技术不会造成DNA双链断裂，有效避免了DNA大片段缺失、染色体异位、脱靶突变等风险。

2. 编辑效率更高：能够更精准地编辑目标基因，特别是在HBG1/2启动子区域的编辑效率显著优于其他技术。

3. 靶点选择更灵活：tBE技术可以针对更多类型的基因突变进行精准编辑，为治疗多种遗传性疾病提供了可能。

基于tBE技术，正序生物开发了针对β-地中海贫血症的创新疗法CS-101注射液。这是中国首个获得NMPA临床试验默示许可的碱基编辑疗法，目前已进入I期临床试验阶段。

临床试验结果显示，CS-101注射液展现了卓越的疗效和安全性：

• 多位患者摆脱输血依赖：接受治疗的患者中，多位已成功摆脱输血依赖并回归正常生活。
• 血红蛋白水平稳定：首例患者总血红蛋白浓度已持续稳定在130g/L以上近5个月。
• 未见严重不良反应：临床试验中未报告与CS-101注射液相关的严重不良事件。

正序生物的专利布局体现了其全球视野：

• 首个海外专利授权：tBE技术于2022年7月获得美国专利授权，开创了中国基因编辑技术海外专利授权的先河。
• 广泛覆盖：通过PCT申请，目前专利授权已覆盖全球15个国家和地区。
• 临床转化加速：A+轮融资超亿元，将用于加速CS-101临床研究和商业化推进，以及体内治疗管线的临床转化。

正序生物的技术平台具有广阔的应用前景：

• 罕见病治疗：除了β-地中海贫血症，tBE技术还可用于治疗其他遗传性疾病，如镰状细胞贫血、遗传性失明等。
• 常见病突破：公司正在布局代谢疾病、心血管疾病等领域的治疗管线，有望为更广泛的患者群体带来福音。

正序生物的创新不仅体现在技术突破上，更在于其全球化的知识产权布局和临床应用前景。随着CS-101注射液临床试验的推进，我们有理由期待，这项源自中国的基因编辑技术将为全球患者带来新的希望。