年轻人也逃不过！高尿酸血症新药来了

年轻人也逃不过！高尿酸血症新药来了

近年来，高尿酸血症已悄然年轻化，据统计，18-35岁的年轻患者占比近60%。更令人担忧的是，预计到2030年，中国高尿酸血症及痛风患病人数将高达2.4亿，这一数字令人触目惊心。面对这一严峻形势，创新药物的研发为年轻患者带来了新的希望。

2024年，由卫材公司研发的多替诺雷（Dotinurad）在中国获批上市，这是首个针对痛风伴高尿酸血症的新型尿酸盐重吸收抑制剂。作为一款高选择性URAT1抑制剂，多替诺雷具有以下显著优势：

• 高效降尿酸：在中国开展的III期临床研究中，4mg多替诺雷治疗24周后，血尿酸水平降至6mg/dL（360μmol/L）以下的患者比例高达73.6%，显著优于40mg非布司他组的38.1%。

• 肾功能友好：在日本的III期研究中，使用58周多替诺雷对肝肾功能无明显影响，且在轻中度肾功能不全患者中无需调整剂量。

• 心血管安全性：多项临床研究均未发现严重心血管不良反应，对于心血管疾病患者来说是一个更安全的选择。

北京理工大学黄渊余教授团队在Nature Communications杂志上发表的研究，为高尿酸血症的治疗带来了革命性的突破。研究团队基于“返祖”策略，开发了一种可电离脂质纳米颗粒递送系统（iLAND），用于递送尿酸酶mRNA（mUox）。

这种创新疗法的原理是通过脂质纳米颗粒将尿酸酶mRNA递送至肝脏细胞，重新表达尿酸酶，将尿酸转化为易溶于水的尿囊素，从而实现降尿酸效果。与传统药物相比，这种疗法具有以下优势：

• 长效性：单次静脉注射即可实现持续降尿酸效果，避免了每日服药的不便，有望显著提高患者依从性。

• 靶向性：脂质纳米颗粒可主动靶向肝实质细胞，而非通过被动清除作用进入其他肝细胞，提高了药物的安全性和有效性。

• 安全性：实验结果显示，mUox@iLAND在高尿酸血症小鼠模型中表现出良好的降尿酸效果和安全性，且不会对肝肾功能造成明显影响。

随着多替诺雷的获批上市和mRNA疗法的持续研发，高尿酸血症的治疗将迎来新的变革。这些创新药物不仅提高了降尿酸效果，还改善了患者用药体验，为年轻患者带来了新的希望。然而，药物治疗只是管理高尿酸血症的一部分，合理饮食、适度运动等生活方式调整同样重要。我们期待未来能有更多创新药物问世，为高尿酸血症患者提供更全面的治疗选择。