血小板生成素研究新突破：治疗血小板减少症的新希望

血小板生成素研究新突破：治疗血小板减少症的新希望

引用

人民网

等

10

来源

1.

http://health.people.com.cn/n1/2024/0709/c14739-40274175.html

2.

https://rs.yiigle.com/cmaid/743574

3.

https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7348351/

4.

https://rs.yiigle.com/cmaid/1198338

5.

https://www.ncsti.gov.cn/kjdt/kjrd/yyjk_kjrd/202407/t20240709_170849.html

6.

https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/9baecc8b7b9a8f850c447cdbbe81aab7

7.

http://www.zhqkyx.net/cn/article/doi/10.16766/j.cnki.issn.1674-4152.001791

8.

https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8763589/

9.

https://rs.yiigle.com/CN511693201802/1040635.htm

10.

https://kylinpharma.com/news/romiplate/

血小板生成素（Thrombopoietin，TPO）是调节巨核细胞分化和血小板生成的关键因子。近年来，关于TPO的研究取得了重要进展，尤其是第二代促血小板生成剂如罗米司亭、艾曲波帕等药物的应用，为免疫性血小板减少症（ITP）、重型再生障碍性贫血（SAA）等多种疾病提供了新的治疗方案。这些新型药物通过模拟内源性TPO的作用，激活信号通路，促进巨核细胞增殖和分化，从而增加血小板数量。这一系列的研究成果不仅提高了临床疗效，还揭示了TPO在其他器官或细胞中的保护作用，为未来更广泛的临床应用奠定了基础。

TPO通过与血小板生成素受体（MPL）结合，激活广泛的下游信号传导途径，包括JAK/STAT、RAS/MAPK、PI3K/AKT途径，不仅在巨核细胞增殖分化中起着关键作用，在造血干细胞池维持以及调节造血干细胞增殖和分化过程中也发挥着中心的、不可替代的作用。

第一代血小板受体激动剂如聚乙二醇化基因重组人巨核细胞生长分化因子（PEG-rhMGDF）和糖基化基因重组人血小板生成素（rhTPO）已应用于临床，但存在安全性隐患。第二代TPO受体激动剂（如罗米司亭、艾曲波帕）在ITP和SAA等疾病中显示出良好疗效。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）主任医师张磊、杨仁池团队，在国际上首次前瞻性评估了新型CD38单抗治疗ITP的安全性和疗效，并揭示CD38单抗治疗ITP的可能机制。相关研究论文在线发表于《新英格兰医学杂志》。

研究结果显示，95.5%的患者达到了主要疗效终点，即8周内连续2次血小板计数大于等于50×109/升，中位累积缓解持续时间为23周。此外，研究探索了ITP患者经CD38单抗治疗后的外周血免疫状态改变，并利用ITP小鼠模型对脾脏中单核巨噬系统变化进行了观察。研究首次揭示，CD38单抗除了通过清除ITP患者体内抗体分泌细胞获得持续治疗反应外，还能抑制单核巨噬细胞系统介导的抗体依赖性细胞毒性，迅速提升血小板水平。

这一研究为ITP患者提供了一种具有应用前景的治疗新策略，有望使ITP及与其类似的自身免疫性疾病治疗模式发生革命性改变。

TPO受体激动剂在其他疾病治疗中的潜在应用，如在化疗引起的血小板减少症、骨髓增生异常综合征等疾病中的应用前景。随着研究的深入，TPO受体激动剂可能在更多疾病领域展现出治疗价值。