东京大学研究团队发现:高剂量辅酶Q10可有效治疗多系统萎缩症
东京大学研究团队发现:高剂量辅酶Q10可有效治疗多系统萎缩症
东京大学医学部研究团队近日宣布,通过一项大规模临床试验发现,高剂量辅酶Q10对治疗多系统萎缩症(MSA)具有显著疗效。这一突破性研究成果已发表在国际学术期刊《eClinicalMedicine》上,为这种罕见神经系统疾病带来了新的治疗希望。
研究背景与意义
多系统萎缩症(MSA)是一种平均发病年龄在50多岁的进行性神经系统疾病,主要症状包括自律神经失调、小脑性共济失调(步履蹒跚、说话困难)、帕金森症状(四肢僵硬、颤抖、行动困难)等。该病在日本的患者人数约为12000人,且大部分为散发性病例。流行病学调查显示,约半数患者在发病三年后需要使用助行器,五年后则不得不依赖轮椅生活。
研究团队与方法
该研究由东京大学医学部的三井纯特任副教授和辻省次名誉教授(现为国际医疗福祉大学基因组医学研究所教授)领导,联合日本国内13家医疗机构共同开展。研究团队首先通过全国性调查发现了家族性MSA患者的致病基因COQ2基因,该基因与辅酶Q10的生物合成密切相关。进一步研究发现,9.1%的散发性MSA患者存在该基因的单方突变,且这些患者的血浆、脑脊液和小脑样本中辅酶Q10含量均显著降低。
研究发现与数据支持
研究团队设计了一项随机双盲临床试验,纳入139名散发性MSA患者,随机分为两组,分别接受每天1500毫克辅酶Q10或安慰剂治疗。主要评估指标为MSA运动功能(UMSARS part2),次要评估指标包括日常生活能力、小脑性共济障碍和步行能力。
结果显示,辅酶Q10组的病情恶化程度显著低于安慰剂组。在主要评估项目中,安慰剂组平均恶化7.1分,而辅酶Q10组仅恶化5.4分,相当于抑制了约25%的病情进展。在次要评估项目中,虽然日常生活能力未见明显改善,但小脑性共济障碍和10米步行时间的恶化均得到显著抑制。
未来展望与影响
研究团队计划与医药机构进一步合作,推进3期临床试验或与企业合作开展药物研发。这一发现不仅为MSA患者带来了新的治疗希望,也为其他神经系统疾病的治疗提供了新的研究方向。
这项研究的突破性进展,体现了东京大学医学部在医学研究领域的强大实力。研究团队成员三井纯特任副教授和辻省次名誉教授均在神经科学领域具有深厚的研究背景,他们的发现有望为MSA这种罕见病的治疗带来革命性的变化。