Jelmyto：输尿管肿瘤化疗的新希望

Jelmyto：输尿管肿瘤化疗的新希望

2020年4月，美国FDA批准了一种名为Jelmyto的新药，用于治疗低度上尿路尿路上皮癌(UTUC)，这是输尿管癌的一种。这种烷基化药物通过抑制DNA转录为RNA来阻止蛋白质合成并消除癌细胞增殖能力。在71位患者中的41位（58%）病情得到了完全缓解，在开始治疗后的一年中，每三个月进行评估，达到完全缓解的19名患者中有46%在12个月时继续完全缓解。这一突破给输尿管癌患者带来了新的希望，显著提升了化疗的效果。

Jelmyto是一种丝裂霉素凝胶，由UroGen Pharma公司开发，是第一款专门针对低级别上尿路上皮癌（UTUC）的获批药物疗法。该药物通过抑制DNA转录为RNA，阻止蛋白质合成，从而消除癌细胞的增殖能力。

FDA的批准是基于一项涉及71例低级别UTUC患者的临床试验结果。试验结果表明，71例患者中的41例(58%)出现完全缓解。在开始治疗后的一年内，19例(46%)获得完全缓解的患者在12个月时继续获得完全缓解。

Jelmyto的出现为低级别UTUC患者提供了一种非手术治疗选择，避免了根治性手术带来的创伤。这种局部给药方式可以减少全身副作用，同时提高局部药物浓度，增强治疗效果。

目前，Jelmyto已在国外获批上市，还未在国内获批上市，因此想要使用该药，需要前往海外就医。研究人员目前正在招募更多患者，以收集更多的长期数据。截至2024年7月10日，已有19个研究中心启动，共有191名患者已入组。