临床研究中的统计方法大揭秘！

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https://www.sohu.com/a/340315432_120233365

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在临床研究中，统计方法扮演着至关重要的角色。从研究设计、数据收集到结果分析，每一步都离不开统计学的支持。本文将详细介绍临床研究中常用的统计方法及其具体应用，帮助读者更好地理解和掌握这些知识。

数据集的建立

在临床试验中，通常需要建立两个主要的数据集：

• 全样本分析集（Full Analysis Set，FAS）：遵循意向性治疗（Intention-to-Treat，ITT）原则，尽可能包括所有随机化的受试者。即使受试者未完成整个治疗过程，其数据也应被纳入分析，以保持随机化的完整性。

• 符合方案集（Per Protocol Set，PPS）：也称为“有效病例集”，包括那些严格遵循研究方案的受试者。这个数据集用于评估在理想条件下的治疗效果。

数据预处理

在数据分析前，需要对数据进行预处理，主要包括：

• 处理缺失值：尽量减少缺失数据的影响。可以采用插补法、删除法或模型法等方法处理缺失值，但需在研究方案中预先说明。

• 处理异常值：异常值的判断需要结合统计学和医学知识。如果确定是错误数据，可以进行修正或删除；如果是真实值，则需要保留并合理解释。

描述统计用于概括数据的基本特征，为后续分析提供基础。

定性数据的描述

对于定性数据（如性别、疾病类型等），通常采用频数和百分比进行描述。例如，在一项关于新药疗效的研究中，可以这样描述受试者的性别分布：

• 男性：120例（60%）
• 女性：80例（40%）

定量数据的描述

定量数据（如年龄、血压等）的描述需要考虑数据的分布情况：

• 正态分布数据：用均数和标准差描述。例如，受试者平均年龄为55岁，标准差为10岁。

• 偏态分布数据：用中位数和四分位间距描述。例如，受试者血糖水平的中位数为7.5mmol/L，四分位间距为6.0-9.0mmol/L。

生存资料的描述

对于包含时间因素的数据（如生存时间），常用Kaplan-Meier法进行分析，并绘制生存曲线。例如，在一项癌症治疗研究中，可以得到如下结果：

• 新药组的中位生存时间为18个月（95%CI：15-21个月）
• 标准治疗组的中位生存时间为12个月（95%CI：10-14个月）

推断统计用于检验数据间的差异性和相关性，从而得出科学结论。

差异性检验

• 定性资料：采用卡方检验或Fisher精确检验。例如，比较两组受试者的性别分布差异。

• 定量资料：根据数据分布选择t检验、方差分析或非参数检验。例如，比较两组受试者的平均年龄差异。

相关分析与回归分析

• 相关分析：用于衡量两个变量间的线性关系。例如，研究年龄与血压之间的相关性。

• 回归分析：用于探究一个或多个自变量对因变量的影响。例如，分析年龄、性别、体重等因素对药物疗效的影响。

随机化与分层

随机化是临床试验的核心，有助于消除选择偏倚。在样本量较小的情况下，可以采用分层随机化确保重要变量的均衡分布。

样本量计算

样本量的计算需要考虑以下因素：

• 最小临床重要性差值（MCID）：即临床上认为有意义的最小差异。
• 显著性水平（α）：通常设定为0.05。
• 检验效能（1-β）：通常要求达到80%以上。

遵循统计分析计划

为了保证研究的透明度和可重复性，需要预先制定详细的统计分析计划，并严格遵守。任何偏离计划的分析都需要有充分的理由，并在研究报告中详细说明。

通过以上统计方法的合理应用，可以确保临床研究结果的准确性和可靠性，为医学决策提供有力支持。