关爱地贫患者，我们一直行动「手」护地贫「红」线系列主题活动在惠州

关爱地贫患者，我们一直行动「手」护地贫「红」线系列主题活动在惠州

地中海贫血是一种遗传性血液疾病，在我国南方地区高发。为帮助患者应对治疗挑战，北京新阳光慈善基金会主办的「手」护地贫「红」线系列主题活动于近日在惠州成功举行。活动邀请了多位医疗专家，就地贫防治现状、患者诊疗困境、创新治疗发展及疾病护理等话题进行分享和探讨。

地中海贫血（以下简称“地贫”）是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病，β-地中海贫血是临床上最为常见的类型。近年来，随着医学技术的发展和婚检孕检的普及，我国每年新增的地中海贫血患者逐步减少，但总体来看地贫高发地区的发病情况及现存患者的诊治仍不容忽视。《中国重型β-地中海贫血成人患者疾病经济负担》的报告显示，重型β-地贫成人患者在治疗手段、治疗依从性、经济负担、生命质量等维度面临严重挑战，究其根本，对疾病认知不足，创新治疗手段有限是主要原因。

为助力地贫患者应对多重维度的挑战，由北京新阳光慈善基金会主办的「手」护地贫「红」线系列主题活动去年正式启动，并于近日成功落地惠州。活动邀请了多位医疗专家，就地贫防治现状、患者诊疗困境、创新治疗发展及疾病护理等话题进行分享和探讨，旨在凝聚社会合力，全面提升患者知识储备，助力患者改善治疗现状及生存质量，为地贫患者提供全方位守护。

在我国南方，地贫是一种常见的遗传性血液疾病，临床上存在诸多未被满足的治疗需求。专家介绍到：“广东是地中海贫血高发的省份之一，平均每9个广东人就有1人携带了地中海贫血致病基因。相较于地贫患儿，重型成人患者往往在治疗手段、治疗依从性、经济负担、生命质量等维度面临严重挑战，部分患者无法完成规范化治疗，导致并发症的发生和预期寿命的减少。因此，对于提升患者治疗效果，改善生存质量，还需要大家共同为之努力。”

我国现存的地贫治疗手段主要包括：造血干细胞移植、输血和祛铁治疗、促红细胞成熟治疗，以及姑息治疗。专家介绍到：“造血干细胞移植是目前唯一可以根治地贫的治疗方法，但存在配型成功率低、费用高、年龄限制等问题。对于部分无法接受移植的重型或输血依赖型成人患者，建议要坚持接受规范的输血和祛铁治疗，进而保证良好的身体状况和生活质量。”

对重型β-地贫患者而言，维持输血前血红蛋白水平在95-105g/L，才能基本保证其正常的生长发育和日常活动，抑制骨髓及髓外造血，最大限度减少输血性铁沉积，提高患者生存质量。然而，调研显示，26.5%的患者曾因血源问题而中断输血。

专家表示：“输血是必要的支持性治疗手段，规律输血联合祛铁治疗，患者的预期寿命可达50岁以上。遗憾的是，受限于血源紧张等因素，部分患者无法保证规律性足量输血，甚至有患者在血红蛋白水平低至30-40g/L才能进行输血治疗，患者生命受到严重威胁。”

专家表示：“血源紧张一直是非常棘手的问题，在此呼吁全社会提升献血意识，积极开展无偿献血，以缓解临床用血紧张的局面。“

得益于国家创新药物审评审批制度的不断深化及改革，红细胞成熟剂作为创新药物于2022年已在国内获批上市并于去年被成功纳入国家医保目录，为患者提供了新的治疗选择,有望减轻患者的输血负担，降低因输血导致的铁过载及并发症风险，提高患者生活质量。

专家表示：“促红细胞成熟治疗通过促进晚期红细胞的成熟，有望提高患者的血红蛋白水平，降低输血负担和减轻铁过载损伤，提高治疗依从性，降低反复输血引起的潜在风险。其可及性的提高，也将更好地满足患者的长期治疗需求，改善患者生存质量，减轻经济负担。患者的治疗需求是医疗水平发展的动力，未来，希望能够有更多像促红细胞成熟治疗这样的创新治疗方式进入中国，帮助患者早日脱‘贫’，迎接‘无限向上’的未来。“

得益于创新药物准入和可及性提高，患者的治疗需求在一定程度上得到了满足，与此同时，地贫患者日常的护理工作也不容忽视。专家建议：“在生活起居方面，建议患者根据自身身体状况和需要合理安排作息时间，保证营养摄入均衡。最重要的是，患者应严格按照医生的指导进行治疗，及时监测自身症状及反应，在治疗过程中，如出现任何不适，应立即就医。”

作为长期致力于血液领域的患者组织，北京新阳光慈善基金会始终聚焦患者诊疗困境与实际需求。对此，北京新阳光慈善基金会秘书长王岸华表示：”我们深知，提升患者对疾病的整体认知水平、加强规范性治疗意识、缓解血源紧张不仅是一项任重道远的工作，更需要各方持之以恒地努力。一种疾病的治愈离不开每一位与病魔勇敢抗争的患者，离不开每一位潜心钻研创新治疗的科学家，更离不开每一位爱心人士的支持。未来，我们将通过「手」护地贫「红」线系列主题活动，在更广泛的群体中开展疾病科普及志愿者赋能等活动，以改善患者治疗现状及生存质量，也在此呼吁更多爱心人士的加入，与我们共同「手」护地贫患者的生命「红」线！“