全球首款：间充质干细胞治疗慢性运动瘫痪获批上市
全球首款：间充质干细胞治疗慢性运动瘫痪获批上市
近日，SanBio宣布其开发的“AKUUGO颅内植入悬浮液”（以下简称“AKUUGO”）在日本获得有条件上市批准，用于改善由创伤性脑损伤（TBI）引起的慢性运动瘫痪。
图：SanBio 获得“AKUUGO®颅内植入用悬浮液”（INN：Vandefitemcel）的营销批准，作为改善创伤性脑损伤 (TBI) 引起的慢性运动性麻痹的治疗剂
SanBio 株式会社 (TOKYO:4592)（总部：东京，代表董事兼首席执行官：Keita Mori）2024年7月31日，其同种异体间充质干细胞制备产品“AKUUGO®颅内植入用悬浮液”（INN：vandefitemcel；以下简称“AKUUGO®”）在日本获得了有条件和有时间限制的上市许可，用于改善创伤性脑损伤导致的慢性运动性麻痹。
据官方新闻稿披露，AKUUGO不仅是全球首款，也是目前唯一一款获批用于此适应症的同种异体细胞治疗药物，这标志着再生医学领域的重大突破。
创伤性脑损伤 (TBI) 是由交通事故或坠落等强烈外力作用于头部，导致颅骨内脑组织受损而引起的。TBI 症状的表现和时间在患者之间差异很大，并且根据受影响的大脑区域，患者可能会出现运动功能障碍或更高级的脑功能障碍等后遗症。
研究表明，被破坏或受损的脑组织不会自然再生，进入TBI 慢性期并出现运动性麻痹的患者将对其日常生活和社交生活产生终生影响，这表明存在巨大的未满足医疗需求。
AKUUGO®已被证明可有效改善与TBI相关的慢性运动瘫痪，是全球首个也是唯一获批用于此适应症的同种异体细胞治疗药物。AKUUGO®在促进脑组织再生方面也是全球首创，它的批准用于实际临床是其重要的里程碑。
AKUUGO®是一种同种异体间充质干细胞产品，并将人Notch-1胞内结构域基因瞬时转染到培养细胞中以增强其再生神经细胞的能力而制成。将 AKUUGO®移植到脑部受损的神经组织中，预计会触发FGF-2（一种蛋白质）和其他物质的释放，进而促进受损神经细胞的自然再生能力并诱导神经细胞增殖和分化。研究结果也表明，AKUUGO®对神经细胞具有保护作用、诱导血管生成，并具有免疫调节作用。
SanBio 首席执行官 Mori Keita 发表如下评论:
“我们非常高兴地宣布，在AKUUGO®投入使用 24 年后，我们获得了有条件和有时间限制的批准，这使我们能够将其作为日本TBI 患者的新治疗选择。AKUUGO®直接注射到大脑，对于患有与TBI相关的慢性运动麻痹的患者来说是一种创新且至关重要的选择。通过 AKUUGO®，我们希望为尽可能多的TBI患者的生活带来希望。”
AKUUGO®的获批是基于SanBio在日本和美国开展的全球2期临床试验的结果。主持该项临床试验的东京大学神经内科教授Nobuhito Saito博士对此发表了如下评论。
“创伤性脑损伤会影响大脑的各个区域，损伤部位和程度决定了症状的持续时间和严重程度，以及后遗症。急性期康复治疗对于恢复一定程度的运动功能是有效的；然而，由于受损的脑细胞无法再生，目前尚无有效的治疗方法来治疗慢性运动障碍和其他创伤性脑损伤后遗症。AKUUGO®的获批或将为遭受创伤性脑损伤慢性后遗症的患者提供一种新的治疗选择，期待看到研究和分析的进一步进展。”
匹兹堡大学神经外科教授兼神经创伤临床试验中心主任David O. Okonkwo博士评论道。
“患有慢性创伤性脑损伤的患者将终生残疾，影响生活质量，尤其是那些有运动障碍的患者。患有创伤性脑损伤也会给照顾他们的人带来负担。AKUUGO®的获批是一个突破，为治疗慢性创伤性脑损伤的运动障碍开启了新篇章。”
庆应义塾大学教授、SanBio创始科学家、多年来一直支持公司的Hideyuki Okano博士发表了如下评论。
“SanBio二十多年来一直致力于脑再生医学领域的研发。我很高兴 AKUUGO®获批用于治疗创伤性脑损伤导致的慢性运动性麻痹，这是世界上首个获批的此类治疗方法，我很高兴能将该产品作为一种新的治疗选择提供给日本患者。AKUUGO®在日本的获批领先于世界其他任何地方，这让我们更接近实现我们的目标，即为世界各地仍因缺乏有效治疗选择而饱受折磨的中枢神经系统疾病（尤其是脑部疾病）患者提供支持。”
AKUUGO®产品概述
品牌：AKUUGO®颅内植入用悬浮液
适应症和效果：脑外伤相关慢性运动性麻痹的改善
剂量和给药：对于成年人，使用专用的输送装置组通过立体定向脑手术将5x106个活的人类（同种异体）间充质干细胞（300μL 细胞悬浮液）植入到病变周围的脑组织。
通过颅骨上的钻孔，将细胞通过三条轨迹植入病灶周围区域。向每条轨迹注入100μL细胞悬浮液，在距离最深位置5–6毫米的总共五个位置上各注入20μL溶液。植入速率应约为10μL/分钟。按照以下步骤进行植入。
开始手术前，将专用输送装置中的导向器和止动器以及配有探针的插入器安装到侵入性神经外科手术的头部固定装置上。
将颅内植入用细胞悬液解冻，用专用配制液清洗，用专用配制液调整细胞悬液浓度为1.67x106细胞/100μL。用专用配制液清洗固定有专用输送装置套管的微量注射器，再将配制好的细胞悬液注入微量注射器。
上市许可日期：2024年7月31日
关于 SanBio 集团（SanBio Co., Ltd. 和 SanBio, Inc.）
SanBio 主要从事再生细胞业务研究、开发、制造和销售再生细胞药物。2024年7月，根据Sakigake指定计划，该公司获得了主打产品 AKUUGO®的有条件和有时间限制的批准，用于改善创伤性脑损伤导致的慢性运动障碍。展望未来，该公司将继续将研发重点放在现有药物无法满足的重大未满足医疗需求的中枢神经系统疾病上。该公司总部位于日本东京和加利福尼亚州奥克兰。