从NMPA审批数据看中国医药变革：创新药成主力军，加速转型
从NMPA审批数据看中国医药变革：创新药成主力军，加速转型
2024年，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了228项新药申请（NDA），涵盖化学药物、治疗性生物制品和传统中药三大类。其中，化学药物123种（占比54%），治疗性生物制品93种（占比41%），传统中药12种（占比5%）。这些新药依据《药品注册管理办法2020》的标准进行分类，生物类似药、疫苗和诊断试剂不在统计范围内。
从药品上市许可持有人的来源来看，国产药物有107种（占比47%），进口药物121种（占比53%）。相比2023年，国产药物的占比有所上升（2023年占比39%，共75种）。按药物新颖性分类，92种为创新药物，分别作为新分子实体或新型生物制品获批；127种为改良药物，包括新适应症、新剂型或新组合的药物，其中9种传统中药复方制剂源自经典方剂。
抗肿瘤药物热度不减
2024年NMPA批准情况：a. 按药物类别、来源和新颖性分类的批准情况；b. 2024年按治疗领域分类的批准情况；c. 2020至2024年间NMPA批准的1类药物数量
在2024年获批的新药中，抗肿瘤药物依旧是热门领域。
治疗性生物制品方面，93种获批产品里，42种（占比45%）用于癌症治疗，13种（占比14%）用于免疫性疾病治疗。针对罕见病的27种NDA中，仅有2种国产药物，即KeChow的tunlametinib（用于治疗黑色素瘤）和Pearl的vebreltinib（用于治疗星形胶质瘤/胶质母细胞瘤），其余均为进口药物。
化学药物领域，123种获批药物里，42种（占比34%）用于癌症治疗，18种（占比15%）用于神经系统疾病，16种（占比13%）用于内分泌和代谢性疾病。
2024年，有71种NDA通过NMPA的加速药品上市注册程序获批，其中29种为国产药物，42种为进口药物。这71种NDA中，31种在临床试验过程中被纳入突破性疗法药物程序，67种通过优先审评程序获批，29种获得有条件批准。
创新药物崛起
1类药物是指提交NDA时，在国内外均未上市的创新药物。2024年，NMPA批准了48种1类药物首次在中国上市，创历史新高，包括23种化学药物、22种治疗性生物制品和3种中药。
国内制药公司开发的40种全新1类药物中，半数为抗肿瘤药物。比如迪赞的golidocitinib，作为全球首个针对JAK/STAT通路的药物，用于治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤，于2024年6月获得NMPA的优先审评和有条件批准。
其他获批的国产1类药物涉及多个治疗领域，如治疗糖尿病外周神经病变的crisugabalin besilate（首个不需调剂的第三代钙通道调节剂）、治疗糖尿病的cofrogliptin（首个超长效口服降糖药物），还有针对血脂异常、特应性皮炎和银屑病的药物。三种中药1类药物在完成III期多中心、双盲、随机、安慰剂对照试验后获批上市。
8种来自跨国制药公司的1类药物，覆盖多个治疗领域。罗氏的crovalimab（PiaSky）是全球同步开发的药物，2024年2月率先在中国获得NMPA批准，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症。另外7种进口1类药物在FDA或EMA批准后不到一年就在中国获批。此外，43种已在全球上市的进口药物首次获得NMPA批准，不过多数进口药物（51种中的31种）在全球上市三年以上才在中国获批。
药物获批呈现三大趋势
（1）国产创新药强势崛起：政策层面，2024年处于“十四五”医药工业规划中期成果期，在“重大新药创制”专项的推动下，国内药企创新药物有望进一步拓展适应症。从市场角度来看，国产生物药海外授权案例不断增加，这可能间接促使NMPA加速审批，以匹配国际试验数据要求。
（2）进口药加速“零时差”入华：审评机制的优化发挥了重要作用，中国加入ICH（国际人用药品注册技术协调会）并实施“临床急需境外新药清单”，使得跨国药企（如辉瑞、诺华）的新药在中国上市时间与欧美差距缩短至1年内，甚至能实现同步审批。进口生物药（如GLP-1类药物、新型疫苗）也在调整市场策略，选择在华直接开展III期桥接试验，而非重复完整临床试验，大大降低了时间成本。
（3）中药审批逻辑转变：以往中药审批多依赖临床验方经验，如今正逐渐转向依靠真实世界研究（RWS）数据。比如连花清瘟在2022年获批增加新冠适应症的模式，未来可能被更多中药借鉴。
对NMPA2024年药物审批结果的分析可知，中国新药审批呈现出数量增长与结构优化并行的态势。国产创新药不仅在国内市场崭露头角，还加速国际化步伐，政策与市场协同发力，推动着中国从“医药制造大国”向“创新驱动型医药强国”加速迈进。
原文献链接：DOI: https://doi.org/10.1038/d41573-025-00028-8
数据来源于NMPA发布的药品批准文件以及其药品审评中心（CDE）的药品审评年报(疫苗和诊断试剂不包括在内)。