治疗阿尔茨海默病Aβ靶向疗法阿杜卡单抗获批上市
治疗阿尔茨海默病Aβ靶向疗法阿杜卡单抗获批上市
阿尔茨海默病（AD）是老年人群中引起痴呆症最常见的一种慢性神经退行性疾病，临床上以记忆力下降、语言障碍、执行力下降以及人格和行为改变等表现为特征。目前，针对该疾病的治疗药物Aducanumab已获得美国FDA批准，并在中国落地使用，为患者带来了新的治疗希望。
了解阿尔茨海默病
阿尔茨海默病（AD）是老年人群中引起痴呆症最常见的一种慢性神经退行性疾病，临床上以记忆力下降、语言障碍、执行力下降以及人格和行为改变等表现为特征。根据最新发布的《中国阿尔茨海默病报告2021》截至2019年，我国现存的阿尔茨海默病及其他痴呆患病人数为近1300万例，患病率为924.1/10万，死亡率为22.5/10万。
由于还少有界定中国AD易感人群的指标和帮助诊断的有效客观指标，从而导致无法早期预警、精准诊断该疾病。同时，已有的药物与非药物治疗也只能缓解症状，无法阻止疾病进展，患者存在迫切的治疗需求。
阿尔茨海默病治疗新希望
β-淀粉样斑块和tau蛋白病理是阿尔茨海默病的病理学特征，针对患者脑内β淀粉样蛋白靶点的人源化单克隆抗体药物Aducanumab的研发和临床使用，给阿尔茨海默病的治疗提供了新的希望。
Aducanumab是一种高亲和力、靶向β-淀粉样蛋白的抗体。它能够有选择性地与AD患者大脑中的淀粉样蛋白沉积结合，然后通过激活免疫系统，将大脑中的沉积蛋白清除。
2021年6月7日，美国食品药品监督管理局（FDA）通过加速审批途径批准了Aducanumab，是近20年来全球首个及目前唯一获得FDA批准的针对AD明确病理机制进行疾病修饰治疗的AD药物。可用于轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的阿尔茨海默病患者。
据EMERGE Ⅲ期临床研究（患者治疗时间为78周）结果显示，Aducanumab能有效清除Aβ斑块达71%，显著延缓患者认知能力的下降(延缓CDR-SB评分下降达22%)，使患者保持更长的独立生活能力。其中，血浆p-tau181水平降低的患者在第78周时的临床下降幅度小于血浆p-tau181水平未降低的患者。随着β-淀粉样斑块的减少，表明新药Aducanumab对于长期治疗阿尔茨海默病具有潜在价值。
对于近千万阿尔茨海默病家庭而言，最欣慰的莫过于看到治疗希望。病程漫长，虽无法治愈，但早介入、早诊断，积极控制病情发展、延缓病程仍是阿尔茨海默病患者家属们的殷切愿望。得益于“先行先试”政策，Aducanumab现已落地瑞金海南医院，希望更多AD及AD源性MCI患者有机会延缓疾病进展，改善生活质量。
本文原文转载自瑞金海南医院 博鳌研究型医院