FDA批准血友病A或B的新疗法

FDA批准血友病A或B的新疗法

10月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Hympavzi（marstacimab-hncq）用于常规预防，以预防或减少12岁及以上患有无凝血因子VIII抑制剂的血友病A或无凝血因子IX抑制剂（中和抗体）的血友病B患者的出血发作频率。

“今天对Hympavzi的批准为血友病患者提供了一种新的治疗选择，这是同类药物中第一个通过在凝血过程中靶向蛋白质起作用的选择，”FDA药物评估和研究中心非恶性血液学部主任Ann Farrell医学博士说。“这种新型治疗方法突显了FDA对推动创新、安全和有效疗法开发的承诺。”

血友病A和血友病B分别是由凝血因子VIII（FVIII）或IX（FIX）功能障碍或缺乏引起的遗传性出血性疾病。患有这些血友病的患者无法正常凝血，并且在受伤或手术后出血时间可能比正常时间长。他们的肌肉、关节和器官也可能自发性出血，这可能危及生命。这些出血发作通常通过按需发作性治疗或使用含有FVIII或FIX的产品或模拟因子的产品进行预防来控制。

Hympavzi是一种新型药物，它不是替代凝血因子，而是通过减少天然存在的抗凝蛋白（称为组织因子途径抑制剂）的数量和活性起作用。这会增加产生的凝血酶的量，凝血酶是一种对血液凝固至关重要的酶。预计这将减少或防止出血发作的频率。

Hympavzi的批准基于一项开放标签、多中心研究，该研究对116名患有严重血友病A或严重血友病B的成人和儿童男性患者进行研究，这两种患者均未使用抑制剂。在本研究的前六个月，患者按需（33例患者）或预防性（83例患者）接受替代因子治疗。然后，这些患者接受了为期12个月的Hympavzi预防治疗。Hympavzi疗效的主要衡量标准是治疗出血的年化出血率。在研究的前六个月接受按需因子替代治疗的患者中，估计的年化出血率为38，而Hympavzi治疗期间的估计年化出血率为3.2，表明Hympavzi优于按需因子替代。在患者接受预防性因子替代治疗的最初6个月期间，估计年出血率为7.85，随后12个月接受Hympavzi预防治疗为5.08，表明Hympavzi提供了相似的出血率。

Hympavzi带有有关循环血凝块（血栓栓塞事件）、超敏反应和胚胎胎儿毒性的警告和预防措施。

Hympavzi最常见的副作用是注射部位反应、头痛和瘙痒（瘙痒）。

FDA授予Hympavzi孤儿药资格认定。

FDA将Hympavzi批准给辉瑞公司（Pfizer Inc.）。

本文原文来自drugfuture.com