上海本导基因突破：全球首个体内基因编辑抗病毒药物进入临床
上海本导基因突破：全球首个体内基因编辑抗病毒药物进入临床
单纯疱疹是一种常见的病毒性感染疾病，目前尚无根治方法。然而，随着基因编辑技术的发展，这一局面正在发生改变。上海本导基因作为国内基因编辑疗法研究的领军企业，其研发的BD111药物在治疗单纯疱疹病毒性角膜炎方面取得了重要进展，为患者带来了新的希望。
单纯疱疹目前无法根治，患者感染后会终身携带病毒，时常复发。不过，随着医学的进步，单纯疱疹的治疗也在改进，基因编辑就是其中一种备受瞩目的新方法。基因编辑方法以根除潜伏病毒为目标，为彻底治愈单纯疱疹带来了新的希望。
目前，全球主要研究机构包括美国的弗雷德·哈奇癌症中心（Fred Hutch Cancer Center）和切除生物（Excision Bio），以及中国的上海本导基因。其中，上海本导基因在技术水平和研发进度上展现出显著优势。
弗雷德·哈奇癌症中心（Fred Hutch Cancer Center）
该中心研发的基因疗法在去除HSV感染方面取得了显著成效，能够去除90%以上的HSV感染。
切除生物（Excision Bio）
该公司开发的EBT-104是一种基于CRISPR的基因编辑疗法，但其主要研究重点是使用CRISPR治愈HIV。HSV研究始于2021年2月。
上海本导基因（Shanghai Bdgene Co）
上海本导基因是国内在基因编辑疗法研究领域的领军企业，拥有基因编辑BDmRNA和基因添加BDlenti两个平台。其中，BDmRNA平台采用类病毒体-mRNA（VLP-mRNA）递送技术，实现了CRISPR等基因编辑工具的安全高效递送。这种递送技术可以确保基因编辑酶在体内瞬时表达（72小时内降解），降低基因编辑脱靶概率，提高药物安全性。
上海本导基因研究团队通过基因编辑和递送技术的融合，全球首创了基因治疗递送载体——类病毒体-mRNA（VLP-mRNA）。利用该递送技术进行的CRISPR基因编辑治疗病毒性角膜炎的临床前研究，实现了从角膜到三叉神经节的逆行运输，成功清除了潜藏在神经节的HSV-1病毒库。
基于BDmRNA递送专利技术，本导基因开发了基因编辑治疗病毒性角膜炎药物BD111。BD111已完成3例IIT人体临床试验，是全球唯一采用慢病毒递送Cas9 mRNA技术的药物，也是世界第二例人体CRISPR-Cas9基因编辑治疗的人体临床研究项目。
BD111目前仅用于HSV1引起的病毒性角膜炎，HSV2的基因编辑疗法还在临床前研究阶段。
BD111的最新进展
BD111注射液是全球首个进入临床阶段的体内基因编辑抗病毒药物，也是全球首个进入临床阶段的类病毒体VLP技术。2023年4月28日，本导基因获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验批件，批准开展BD111治疗复发性I型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎的1/2a期临床试验。
试验项目名称为：“一项多中心、随机、单剂量评估BD111在中国I型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎患者中的安全性、耐受性与有效性的Ⅰ/Ⅱa期临床研究”。研究在温州医科大学附属眼视光医院、浙江大学医学院附属第二医院和复旦大学附属华山医院等3家国内知名三甲医院进行。
目前，BD111一期临床试验即将开始高剂量组的受试者招募。在前3个剂量的受试者中，BD111表现出了较好的安全性和耐受性，未发生任何严重不良事件和剂量限制性毒性事件；短期内疗效也有了令人希望的结果。
上海本导基因在基因编辑治疗单纯疱疹领域的突破性进展，不仅为患者带来了新的希望，也展现了中国在基因编辑技术领域的创新能力。未来，随着研究的深入，我们期待看到更多令人振奋的成果。