美国犹他州允许胎盘干细胞治疗！世界上第一个用胎盘干细胞的人是谁？

美国犹他州允许胎盘干细胞治疗！世界上第一个用胎盘干细胞的人是谁？

美国犹他州近日通过《胎盘组织修正案》，允许未经FDA批准的胎盘干细胞疗法直接用于临床治疗。这一决定引发了广泛关注和讨论。胎盘干细胞因其独特的临床优势和广泛的治疗潜力，已成为再生医学领域的重要研究方向。本文将为您介绍胎盘干细胞的研究历史、临床优势以及应用前景。

胎盘(placenta)是哺乳动物妊娠期间由胚胎的胚膜和母体子宫内膜联合长成的母子间交换物质的过渡性器官，是胚胎与母体组织的结合体，由羊膜、叶状绒毛膜和底蜕膜构成。胎儿在子宫中发育，通过脐带血管连接胎盘从母体取得营养，而母婴保持相当的独立性。产妇分娩后剥离出来的胎盘还是一味中药，称之为人胎衣、紫河车。

随着生命科学研究的发展，科学界认识到胎盘是围产期间产生的宝贵生物资源，是再生医学的一座“金矿”，因为胎盘脐带中富含多种类型的干细胞，尤其是间充质干细胞（MSCs），这些细胞具有自我更新和多向分化的潜力，不但能够分化成多种组织细胞，而且具有多种重要的药效作用。

2024年4月1日，《Science》杂志报道，美国犹他州（Utah）近日通过了《胎盘组织修正案》（Placental Tissue Amendments），该法案允许未经美国食品和药品管理局（FDA）批准上市的胎盘干细胞疗法直接用于临床治疗。将其注射到身体的任何部位，用于任何目的。

该法规宣布，犹他州医疗机构 "可以进行未经[FDA]批准的胎盘干细胞疗法"，只要他们在显著位置注明该疗法未经批准，并获得患者签署的同意书即可。

这一决策引起争议，不少专家担心未经FDA批准的干细胞治疗可能带来安全隐患。但尽管存在争议，犹他州立法为干细胞治疗提供了法律基础，可能推动干细胞治疗的进一步研究和应用。

下面我们一起来了解下谁世界上第一个使用胎盘干细胞治疗疾病？为什么越来越多的科学家研究胎盘干细胞，胎盘干细胞究竟可以用来治疗哪些疾病？

胎盘脐带组织中含有多种干细胞，其中大多数干细胞是婴儿的干细胞，但胎盘底蜕膜组织中还含有母体干细胞。目前临床上广泛使用的是胎盘脐带血造血干细胞和胎盘与脐带组织中分离的间充质干细胞。

胎盘干细胞与其他干细胞相比有许多独特的临床优势：

1、胎盘干细胞具有强大的免疫调节作用，胎盘亚全能干细胞、胎盘间充质干细胞使用时无需配型，一般适用于家族三代以内的亲人。

2、胎盘脐带组织含有丰富的干细胞，多次扩增后仍保持活性，提取时对胎儿以及母亲无伤害、无痛苦。

3、胎盘干细胞可以分化为多种类型的功能细胞，具有干预多种疾病的潜力，使用安全，没有伦理学问题。

20世纪70年代中期，胎盘脐带血于首次被科技界描述为造血干细胞的一个资源，第一次胎盘脐带血造血干细胞移植于10多年后发生。法国巴黎圣·路易医院的Gluckman教授于1988年10月首次进行胎盘脐带血造血干细胞移植，治疗一个5岁的Fanconi贫血患者并取得成功，由此拉开脐带血造血干细胞移植的序幕。国内于20世纪后期开始建立脐带血造血干细胞库并开展临床移植。如今，脐带血造血干细胞移植已经成为国内外的常规血液病临床技术。

胎盘脐带来源的间充质干细胞又称围产期间充质干细胞（Perinatal mesenchymal stem/stromal cells, MSCs）是一类具有多临床治疗潜能、来自围产期组织的多能干细胞。与以往跟踪学习国外首创的胎盘脐带血造血干细胞技术不一样的是，中国在围产期间充质干细胞这一领域的研究处于国际领先水平。由中国医学科学院血液病医院荣誉教授、原所院长韩忠朝教授创办的细胞产品国家工程研究中心（天津昂赛细胞基因工程有限公司）于2005年创建了世界上第一个临床级胎盘、脐带间充质干细胞库，并获得发明专利（人胎盘、脐带间充质干细胞库及其构建方法, 2005授权）。2006年，韩忠朝研究团队在《Haematologica》杂志发表了论文，引起业内学界的关注，论文被引用1170次。

研究发现脐带含有丰富的具有骨髓间充质干细胞生物学特征的间充质干细胞(UC-MSC)，具有骨髓MSC不具备的优势。他们随后开展了深入系统的研究，在国际学术刊物中发表120余篇有关围产期间充质干细胞学术论文，这些论文被同行引用了10000多次。韩忠朝教授多次应邀在全国性学术会议、国际工程院联盟大会、国际围产期干细胞学会、法国国家技术科学院和法国国家医学科学院院士大会（见下图）上作大会报告，推动了国际围产期间充质干细胞研发及其临床应用的进展。

在围产期间充质干细胞新药研发领域，韩忠朝科研团队研制了三种剂型、十余款管线的干细胞新药，其中8款获得中国药监局或法国药监局的IND。他们与多家医疗机构合作，在世界上首次使用脐带间充质干细胞治疗难治性系统性硬化症（Cell Res, 2008）和多发性硬化症(Mult Scler,2009)，难治性眼葡萄膜炎（Int J Orphthalmol, 2021）。最近，与中国医学科学院血液病医院合作完成了治疗难治性免疫性血小板减少症的I期临床试验，研究结果发表在影响因子接近40的《Signal Transduction and Targeted Therapy》杂志上。

除了血液和免疫系统疾病外，胎盘干细胞在在治疗一些难治性疾病方面显示出巨大潜力。

糖尿病

韩忠朝教授研究团队在国际上首次开展胎盘间充质干细胞治疗2型糖尿病的探索性临床研究，结果显示胎盘间充质干细胞治疗糖尿病安全有效。

目前，全球许多医疗机构开展了围产期间充质干细胞治疗重度糖尿病的临床研究，报道的结果是令人欣慰的。胎盘干细胞治疗是安全的，临床疗效也是明显的，深入的研究在进行之中。

糖尿病足溃疡

韩忠朝团队还在世界上首次研制出“胎盘间充质干细胞凝胶”制剂，这是一种创新干细胞新药制剂。他们将干细胞与生物材料混合制成凝胶制剂，用于皮肤和腔道表面涂抹使用。该制剂获得我们国家药监局的IND批准，用于糖尿病足溃疡的治疗。南昌大学第一附属医院首次报道临床结果在《Medicine(Baltimore)》期刊报道了胎盘间充质干细胞应用于糖尿病足溃疡的案例。一名57岁的II型糖尿病足女性患者经历了20多天的足溃疡，常规治疗对病症并无改善。在患者的允许下，医务团队实施了胎盘间充质干细胞水凝胶移植。结果发现，患者足部溃疡几乎愈合，足部行走功能也得到了恢复。整个治疗过程并未观察到并发症。

脑卒中

早在2009年，韩忠朝团队就发表了脐带间充质干细胞治疗脑卒中有效的动物实验结果（Transplantation,15;87(3):350-9, 2009）。2021年来自美国Ochsner-LSU健康科学中心的研究团队在《干细胞》上发表了一篇关于动物模型的研究，发现人胎盘间充质干细胞（hPMSCs）对减轻脑卒中后损伤和改善神经功能障碍具有良好的保护作用。并阐述了胎盘间充质干细胞减轻脑损伤的新机制。这些研究发现为开展卒中临床研究提供了一种创新的、极有前途的干细胞治疗策略。

发表于《Neurolog》的一项临床试验结果显示，39名缺血性脑卒中患者接受间充质干细胞静脉注射治疗表现安全且有效，患者腿部运动功能明显改善。

由韩忠朝教授领导的天津昂赛公司申报的脐带间充质干细胞治疗脑卒中、脊髓损伤、肝功能衰竭等的临床试验已经国家药监局分别批准并开展了临床试验，期待不久的将来能为这些难治性疾病患者提供新的治疗药物。

【结束语】

胎盘干细胞的应用潜力巨大。随着研究的不断深入和技术的持续进步，胎盘干细胞有望在未来被广泛应用于临床治疗，为更多疾病提供新的治疗方案。 值得一提的是在国家科技部、发改委、卫健委、基金委以及药监局的大力支持下，我国在胎盘和脐带源间充质干细胞的研发和应用进展迅速，目前已处于国际领先水平。迄今，国家药监局已经批准了90多个干细胞新药临床默许试验，其中绝大多数是脐带或胎盘的间充质干细胞制剂。目前这些新药还处于不同的临床试验阶段，尚需一定的时间进入临床应用市场。美国犹他州能力排众议立法批准应用，这一做法值得我们国家借鉴。期待国家能进一步出台一些加快国内干细胞产品问世的政策措施，以实现干细胞治疗科技引领世界的宏伟目标。