真实世界研究表明：艾加莫德可减轻全身型重症肌无力患者口服激素依赖
真实世界研究表明：艾加莫德可减轻全身型重症肌无力患者口服激素依赖
重症肌无力（MG）是一种由自身抗体介导的神经-肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病。传统的治疗方法虽然能控制病情，但长期使用糖皮质激素会带来诸多不良反应。近期，一项真实世界研究显示，艾加莫德在减少全身型重症肌无力（gMG）患者对口服糖皮质激素的依赖方面展现出显著潜力。
重症肌无力（MG）是由自身抗体介导的获得性神经-肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病1。传统的治疗方法是使用糖皮质激素单药或联合及其他非激素类免疫抑制剂，能使得绝大多数MG患者的病情得到有效控制，然而，长期使用激素所带来的不良反应仍是为MG患者治疗中的最大困扰难题。避免或最大限度减少激素的使用，寻求新的有效、精准、安全的治疗策略，将成为MG未来的治疗方向2。在近期举办的第十届欧洲神经病学学会（EAN）年会上，一项真实世界研究3发现，艾加莫德在减少gMG患者对口服糖皮质激素的依赖性方面展现了显著的潜力。
研究背景和方法
口服糖皮质激素（OCS）是全身型重症肌无力（gMG）的传统且常用的治疗方法，减少OCS可减轻其长期使用带来的相关不良事件风险。本研究旨在评估艾加莫德启动后OCS的使用情况。
在这项回顾性研究中，从美国医疗索赔数据库中确定使用OCS并启动艾加莫德的gMG患者。在艾加莫德给药前3个月、给药后3个月和6个月期间，评估OCS的平均日剂量（ADD）。纳入"My VYVGART Path"（我的卫伟迦之路）患者支持计划的所有患者，其基线和随访的重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分用于评估评分变化。
研究结果
在2022年9月30日启动艾加莫德并持续使用≥6个月的576例患者中，231例（40%）在基线时使用OCS。与基线（19.0[15.1]mg/天）相比，艾加莫德启动后3个月（15.6[14.8]mg/天，p=0.0007）和6个月（14.5[15.5]mg/天，p=3.99×10^6）OCS ADD平均值（SD）显著降低。75名患者（32%）在艾加莫德治疗前和治疗后的6个月内均有MG-ADL评分记录。在这些患者中，观察到最佳随访平均值（SD）MG-ADL显著降低（从8.7[3.7]降至4.5[3.3]，p=1.2x10^14）。
研究结论
早期的观察表明，艾加莫德启动后6个月内，OCS的使用量显著减少，同时保持了MG-ADL的反应。
专家简介
赵玉英 教授
- 山东大学齐鲁医院神经内科主任医师
- 山东大学齐鲁医院神经内科遗传代谢病及罕见病亚专科主任
- 中华医学会神经病学分会神经病理学组副组长
- 中国罕见病联盟神经系统罕见病专委会秘书长
- 中国医院协会罕见病分会常务委员
- 山东省罕见疾病防治协会副会长
- 山东省罕见疾病防治协会神经系统罕见病分会主任委员
- 山东省转化医学学会罕见病分会主任委员
- 山东省医学会罕见疾病分会副主任委员
- 山东省医师协会罕见病专委会副主任委员
- 《中华神经科杂志》通讯编委
- 《中国现代神经疾病杂志》、《罕少疾病杂志》编委
- 2019年，在美国梅奥诊所神经肌肉病理室做访问学者一年，主要研究方向为神经系统罕见病，特别是遗传代谢病及神经肌肉病
专家点评
这项研究为艾加莫德在全身型重症肌无力中的应用提供了有力的证据支持。从这项研究可以看出，艾加莫德在减少gMG患者对口服糖皮质激素（OCS）的依赖性方面展现了显著的潜力。众所周知，长期使用OCS会带来一系列副作用，如向心性肥胖、血压升高、内分泌功能紊乱和骨质疏松等，如何在有效控制病情的同时减少OCS的用量和使用时间使用，一直是临床医生关注的重要问题。
在该研究中，艾加莫德能够在短期内显著降低OCS的用量，且患者的日常生活能力评分（MG-ADL）有明显改善，进一步确认了其在临床应用中的价值。希望未来能进一步开展多中心、大样本的前瞻性研究，尤其是在中国人群中的研究，以验证其疗效和安全性，并探索出针对中国人群全身型重症肌无力的最佳的治疗方案和策略。
参考文献：
1.中国免疫学会神经免疫分会. 中国重症肌无力诊断和治疗指南(2020版). 中国神经免疫学和神经病学杂志.2021;28 (01):1-12.
2.常婷,李柱一.重症肌无力的治疗:期待靶向免疫治疗时代的到来.中华神经科杂志. 2022;55(4):271-279.
3.T. Ruck; N. Goyal; C. Qi,et al. Real-world reduction in oral corticosteroid utilization following efgartigimod initiation. EAN 2024. EPO-408.
本文原文来自医脉通