世界首创:干细胞移植恢复了多人视力
世界首创:干细胞移植恢复了多人视力
日本大阪大学医院在《柳叶刀》杂志上发表了一项世界首创的临床试验成果:通过诱导多能干细胞(iPSCs)移植成功恢复了三名角膜严重受损患者的视力。这项研究为全球1270万角膜相关视力丧失患者带来了新的治疗希望。
在日本进行的临床试验在世界上尚属首创,是干细胞研究的重大进步。
手术两年后,没有出现严重的安全问题,从外面往里看,这三个角膜看起来比以前透明多了。
四名参与者参与了这项研究,他们都患有一种疾病,这种疾病会导致角膜上的疤痕组织堆积,这种疾病被称为角膜缘干细胞缺乏症(LSCD)。
如果把角膜想象成眼睛前部的“透明窗户”,那么角膜边缘就类似于它的框架,将玻璃固定在白球上。
这个关键的框架也包含了大量的干细胞,它们随时准备补充角膜中任何磨损的单位,就像小雨刷一样,随着我们年龄的增长,保持玻璃不模糊。
如果没有角膜缘干细胞界的警惕,逐渐丧失视力是不可避免的。
如今,患有单眼LSCD的人可以通过手术切除疤痕组织,用另一只眼睛的健康角膜片代替。但如果角膜缘干细胞的损失扩展到双眼,就需要进行供体移植。
在全球1270万患有角膜相关视力丧失的患者中,每70人中只有1人可以接受角膜移植。即使对那些接受了移植的人来说,移植存活往往也是一个问题;总是有被拒绝的风险。
这就是诱导多能干细胞(iPSCs)发挥作用的地方。
这些全能的单位是由任何人体细胞转化而来的。一旦重新编程回到胚胎状态,它们就会无限繁殖,并有能力转变成任何类型的成人细胞,包括角膜细胞。
2023年,美国的研究人员宣布,他们已经使用边缘干细胞恢复了两名角膜损伤患者长达一年的视力。
现在,日本大阪大学医院的科学家们更进一步,使用从健康人类血细胞中提取的iPSCs来恢复视力。
在实验室中,将生成的iPSCs诱导成角膜上皮细胞片(iCEPS)。在疤痕组织被移除后,这些薄片被移植到患者的角膜上,并在上面盖上保护性的隐形眼镜。
移植后大约7个月,所有4名患者的视力都有所改善。然而,一年后,患者4(一名39岁的女性,视力下降最严重)的视力再次下降。
患者1号和患者2号的视力改善效果最好,分别是一名44岁的女性和一名66岁的男性。
研究人员怀疑,3号和4号患者可能没有表现出同样的改善,因为对移植产生了潜在的免疫反应。除类固醇外,所有患者均未服用免疫抑制药物。
研究人员以前曾使用来自患者自身皮肤的iPSCs来恢复视网膜中心黄斑变性患者的视力,但这是科学家第一次在其他形式的视力丧失中取得类似的成就,而且没有使用来自患者自身细胞的材料。
虽然这些小型试验极具希望,但这些程序仍然是高度实验性的,具有潜在的危险。需要做更多的研究来评估它们的安全性和有效性。
大阪大学医院的研究小组总结说:“据我们所知,这项研究首次描述了ipsc衍生的细胞结构被移植到患者的角膜中,它代表了LSCD患者未来有希望的治疗选择。”
他们现在正计划进行一项多中心临床试验,以“建立在令人鼓舞的结果之上”。
这项研究发表在《柳叶刀》杂志上。