干细胞治疗再获两会关注，百亿美元再生医学市场如何发展？
干细胞治疗再获两会关注，百亿美元再生医学市场如何发展？
干细胞治疗在2021年全国两会期间受到多位代表委员的关注。作为再生医学的关键，干细胞研究近年来取得了重要进展，预计2026年市场规模将达164亿美元。本文将探讨干细胞治疗的现状、机遇与挑战。
人类很早就发现，自然界某些物种具有强大的再生能力，比如蝾螈，其在截肢后可以在完全再生它们的肢体，但是人体的器官却无法实现再生。科学家们设想，如果能研究出可以再生的器官来替换受损的人体部位，那将给医学带来巨大的革命，众多疑难杂症将被治愈，人类的健康将得到很好的保障。在这种思路的指引下，再生医学应运而生，其主要的思路就是利用干细胞及其衍生的组织替换在疾病中受损的细胞，或者整体替换具有一定结构的组织和器官，以实现对疾病的治疗。
近年来，以干细胞为代表的再生医学成为了医学研究的热门领域。数据分析公司GlobalData称，再生医学（RM）领域正在迅速扩展，预计2026年市场规模将达164亿美元。
以干细胞临床应用为代表的再生医学发展愈演愈烈，未来如何规范干细胞的临床试验，如何加速干细胞的临床应用，使其尽早地参与到疑难杂症的治疗环节也是本次全国两会医疗健康领域讨论的热门话题。
干细胞——再生医学的关键
干细胞是一类具备分化潜能的细胞的统称，不同类别的干细胞拥有不同程度的分化潜能，分化潜能最大的是胚胎干细胞，其理论上具备分化为人体所有种类细胞的能力，而其他类别的干细胞，如造血干细胞、神经干细胞、间充质干细胞等分化能力较弱，具有分化为部分有限细胞的能力。
正因为干细胞具备分化能力的特点，利用其分化而来的细胞以及体外重构的组织、器官可以为再生医学提供合适的供体细胞或者器官来源，替换人体受损的相应结构，实现对疾病的治疗。近年来，干细胞研究一直是医学研究的前沿，对于目前尚无法根治的疾病，干细胞疗法具有独特的优势，因而受到广泛的关注。
2006年，日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）报道了一种称为iPS细胞（诱导多能干细胞）的干细胞，该细胞具有类似胚胎干细胞（ES细胞）的特点，可以分化为人体各种类型的细胞，更重要的是，制备iPS细胞只需要人类的皮肤细胞或者血液中的细胞，绕过了胚胎干细胞临床应用的伦理问题，因而具有巨大的应用前景。2012年，山中伸弥也因此获得了诺贝尔生理学或医学奖。iPS细胞的出现极大地推动了干细胞研究和再生医学的发展，利用这项技术可以为每个人量身定做iPS细胞并进行储存，必要的时候可以分化为自身的各种器官组织，替换衰老或损伤的人体部件，真正实现个体化的再生医疗。
图1 目前利用多能干细胞进行临床试验治疗的疾病类别
目前，多项利用iPS细胞的临床试验正在开展，如老年性黄斑变性、脊髓损伤、角膜损伤、心脏衰竭、帕金森病等疾病的细胞治疗。未来，将会有更多的iPS细胞研究项目从实验室转入临床，这给再生医学领域带来了广阔的前景。
我国干细胞行业发展机遇与挑战并存
我国在干细胞基础研究和临床试验领域一直走在世界前列，不仅取得了多项干细胞研究的医学科研进展，而且形成了双轨制监管体系。
在干细胞基础研究方面，依照《国家中长期科技发展规划纲要（20062020年）》的指导，制定了干细胞及转化研究试点专项。20162018 年，已围绕重点任务共立项支持 98个项目。2019年，国家总拨款经费达4 亿元，目标是基于“干细胞的组织和器官功能修复”、“干细胞定向分化及细胞转分化”、“干细胞资源库”等多个重点研发项目进行攻关，争取5年内取得从基础研究到临床应用研究全链条的突破。
在干细胞临床研究方面，目前有两个路径，一是新药研发，作为医药产品由NMPA审批；二是临床研究，作为医疗技术则由NHC审批符合资质的试点机构研究，但严禁临床应用。目前，干细胞临床研究必须是在符合条件的医疗机构开展，根据国家卫健委网站的公开资料显示，目前共公布了两批干细胞临床研究备案机构，第一批是2016年公示的30家医院，第二批是2017年公示的72家医院。
但是干细胞发展仍然存在本土监管和市场准入的高度不确定性等问题。按照新药研发，目前尚无申报案例可参考，相关规范及指导原则严重欠缺。而非药品途径只能是具有资质的医疗机构才能进行，企业并不能独立申报。而且现在的政策只说明可以进行研究，研究之后如何进行临床应用还不明确。而且这里还存在收费的问题，社会上现在干细胞的还存在一定的缺乏监管的情况。在干细胞领域把临床研究机构平台进一步的扩大，有利于将干细胞产业的发展纳入到政府的监管系统里面去。
两会代表建议推进干细胞产业高质量发展
今年两会中，围绕干细胞临床应用以及再生医学领域未来的发展，多位代表表达了自己的观点并提出了相关建议。
全国人大代表李振国表示，干细胞产业作为生物技术的重要领域在2020年取得了跨越式的发展，应当加快推进干细胞技术向成药的转化进度，促进产业高质量快速发展。加强政策引导，促进传统医学与精准医学有效融合。出台干细胞产品临床准入的伦理考量标准，加强对干细胞工艺和质量体系的技术指导，出台干细胞质量控制体系指南，从原始来源，生产工艺，适应症等方面给出判断依据，综合考量伦理风险，指导临床试验研究。
全国政协委员陈海佳建议，在守住安全监管底线的基础下，政策和法律法规应该更精准地跟上科技创新的步伐。以干细胞研究为例，应进一步加大干细胞临床研究机构备案，探索下放备案审批权限到省级，进一步有效推进研究项目备案与实施工作。
全国人大代表、蓝光投资控股集团有限公司董事局主席杨铿表示，近年来，我国高度重视干细胞临床技术发展，并将干细胞及生物技术纳入国家重点规划，但要让干细胞更好地实现临床转化，造福人民生命的健康，还有一些“瓶颈”问题需要解决。杨铿认为，首先需要制定干细胞临床转化创新全产业周期的监管和督导政策，还需升级监管机制，有机融合监管方和技术创新方合作模式，建设健全、广泛、公开、统一的质量评价体系。另外，杨铿还建议，要搭建干细胞技术创新和转化的资金平台，推动产学研一体化，并着力建设健全干细胞产业供应链上中下游。
全国政协委员、民革上海市委副主委、浦东新区政府副区长李国华表示，目前上海已形成全国最具创新活力的细胞产业集聚区。截至2020年12月底，全国共批准45项细胞药物临床试验项目，上海获批20项；上海拥有13个国家干细胞备案基地，是国内最优质的医疗资源集聚地之一。李国华建议，支持上海、浦东聚焦细胞治疗，率先突破，开展全产业链培育和全链条监管的集成创新，畅通细胞治疗产品的产业化、商业化路径以及细胞治疗技术的应用路径。
小结
干细胞疗法是生命科学的前沿，是治疗重大难治性疾病最具潜力的新技术手段。对健康中国来说，它也是重要的战略之一。对于干细胞的发展，近年来国家高度重视和支持，在基础研究、临床研究和科研论文的发表上，都取得了重大的突破。在目前的情况下，要进一步实现干细胞临床转化，还需要政府对整个行业的进一步引导，以及各研究机构和企业的共同努力。干细胞临床试验方兴未艾，再生医学时代即将到来。
参考文献：
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