李濛：创新药在美国的定价与准入｜生物制药的创新与监管研讨会

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李濛：创新药在美国的定价与准入｜生物制药的创新与监管研讨会

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网易

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近日，由华南理工大学公共政策研究院（IPP）与广州粤港澳大湾区研究院（GIG）联合主办的“跨越中等技术陷阱：生物制药的创新与监管”学术研讨会在广州召开。波士顿塔夫茨大学医学中心助理教授李濛在会上以“创新药在美国的定价与准入”为题发表演讲。

李濛在演讲中结合创新药Elevidys和Aduhelm的案例指出，美国创新药的定价与准入受到诸如适用群体、预算压力、保险议价能力、价格谈判机制等多重因素的影响。美国市场的经验给中国创新药企走出中国、走向世界带来了许多启发。

美国医疗体系的独特性

李濛博士指出，美国医疗体系在全球范围内具有重要参考价值，但其模式难以被其他国家完全复制。例如，他个人在美国每月需支付超过800美元（约合人民币6000元）的医疗保险费用，这在中国短期内难以实现。

尽管如此，由于美国在全球药品市场中占据超过50%的份额，药企若想取得真正成功，就必须在美国市场取得突破。因此，中国的创新药企需要积极了解美国市场的需求与动态，最终目标应是走出中国，拓展到美国及全球市场。

李濛博士在演讲中

Elevidys案例分析

李濛博士介绍了两个创新药案例，以帮助理解美国创新药的定价机制。第一个案例是针对罕见病杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法Elevidys。DMD是一种由X染色体上的基因突变引起的罕见遗传病，主要表现为肌肉萎缩和无力，最终会导致严重的功能损伤，大部分患儿的寿命不超过20-30岁。目前，美国约有1.5万例DMD患者，全球患者总数约为30万。

2023年6月，美国FDA加速批准Elevidys的上市申请，使其成为首个用于治疗4-5岁、非卧床DMD患者的一次性基因疗法，价格为320万美元。虽然技术上具有创新性，但其实际疗效仍需进一步验证。在临床试验中，虽然蛋白表达有所增加，但运动功能没有显著提升，其长期效果尚不明确。

FDA主任在决策过程中发挥了重要作用。2024年6月，FDA不仅将Elevidys转为传统的批准，还将适应症拓展到4岁以上卧床或非卧床的病人。这一决策基于多个因素：DMD对患者健康的巨大影响、患者团体的压力、FDA对基因疗法的灵活审批承诺，以及考虑到企业的生存发展。

Elevidys在美国市场中取得了初步成果，2023年8月开始交付，同年销售额达到2亿美元，2024年第一季度的销售额1.4亿美元，超出华尔街预期。但2024年第二季度销售额又低于预期，现在似乎进入平台期。

Aduhelm案例分析

Aduhelm（阿杜那单抗注射液）是另一个重要的案例。Aduhelm在2021年获得FDA加速批准，用于治疗阿尔茨海默病，定价为每年5600美元。尽管Aduhelm能够减少阿尔茨海默病相关的淀粉样蛋白，但其对延缓认知衰退的效果不明显，同时伴有明显的副作用，上市三个月销售额只有30万。

这个药比较大的问题是保险公司不愿意支付。美国大约有600万阿尔兹海默症的患者，25%是早期，如果早期的病人有三分之一的人用阿杜那注射液每年费用将达到290亿。而2019年，美国Medicare Part B在药品上的总支出也只有约370亿。也就是说，这一个药的支出就已经差不多和总支出持平。如果说以后还要把Aduhelm的适应症从早期延扩到晚期的话，就会成为3000多亿的天文数字。

在巨大的压力下，Aduhelm最终被迫降价50%。2024年1月，Biogen停止对Aduhelm的研发和生产——上市的时候万众期待，但很快就黯然退场。这一案例展示了药物市场表现和保险支付意愿对药品定价的重大影响。

美国药品市场的定价特征

通过上述两个案例，可以总结出美国药品市场的几个定价特征：

创新药物的高价格：美国市场上的创新药物定价几乎没有上限，特别是在罕见病和未满足的医疗需求领域。Elevidys和Aduhelm都是价格较高的药物，反映出药物价格的灵活性和上升空间。
保险市场的复杂性：美国的医疗保险体系复杂且竞争激烈。保险计划种类繁多，医疗保险议价能力相对较低。药品制造商在与多个保险计划谈判时，能够利用保险间的竞争压力获取更有利的定价和条款。
返点机制：药品福利管理机构（PBMs）主导了药品的返点谈判，使得药品价格的不透明性显著。例如，GLP-1类药物和抗癌药物的返点高达40%和30%以上，这使得药品的实际进价与标价差距较大。
依据价值定价：美国虽然未正式采用卫生技术评估（HTA），但在药物定价中仍参考价值定价的原则。药品价格基于健康益处，如延长寿命或提升生活质量，最终与支付意愿的数据结合。