世界脐带血日:发现脐带血的力量
世界脐带血日:发现脐带血的力量
2024年11月15日是第八个世界脐带血日,今年的主题是“发现脐带血的力量”。随着脐带血的医疗价值在临床上的日益显现,脐带血这份宝贵的生命资源在不断缔造一个个医学“脐”迹,医疗价值也逐年被越来越多的大众了解和重视。
生命的诞生是这个世界上最美好的事情,它承载着家人无限的爱和希望,每个宝宝出生时也给每个家庭带来一份珍贵的生命礼物——脐带血。
什么是脐带血?
脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液,脐血采集不同于传统的骨髓采集,不需要进行麻醉,无痛,对母婴无伤害。
近十几年的研究发现,脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞,可用于造血干细胞移植,并可治疗80多种疾病,因此,脐带血已成为造血干细胞的重要来源,特别是无血缘关系造血干细胞的来源。随着时间的推移跟科技的进步,脐带血的价值还再不断延伸。
脐带血的价值
自1988年世界首例脐带血移植成功救治范可尼贫血患儿以来,脐带血的应用已有30多年的历史,它不仅为众多疑难杂症患者带来了生命的曙光,更为无数家庭带去希望。
脐带血有着三大潜在的应用方向:移植应用、再生医学和免疫治疗。根据国家卫生健康委发布的《国家限制类技术临床应用管理规范(2022年版)》,脐带血造血干细胞现已用于包括再生障碍性贫血、地中海贫血、淋巴瘤及白血病等多种疾病的移植治疗。
脐带血应用范围:
血液系统疾病:再生障碍性贫血、急慢性白血病、地中海贫血、范可尼贫血、霍奇金淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤、骨髓异常综合征、套细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤等。
免疫缺陷疾病:重症联合免疫缺陷、极早发-炎症性肠病、慢性肉芽肿等。
恶性肿瘤:神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、尤文氏瘤、乳腺癌等。
代谢性疾病:肾上腺脑白质营养不良、异染性脑白质营养不良、粘多糖病等。
关于脐带血,专家这么说
“自体脐带血造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的成果尤为突出。”中国科学技术大学附属第一医院原副院长孙自敏说,临床应用和基础研究发现,脐带血造血干细胞移植对HLA配型要求低,慢性GVHD(移植物抗宿主病)发生率低,复发率低,并且移植后可以诱导出很强的移植物抗白血病效应,因此在很多情况下,接受脐带血造血干细胞移植的患者的总存活率并不低于其他类型移植,甚至在某些较高危、疾病进展期或移植前微小残留病阳性的恶性血液病患者中显示出明显的生存优势。
中国科学技术大学附属第一医院原副院长孙自敏
据北京京都儿童医院院长、血液肿瘤中心主任孙媛介绍,“自体脐血造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血会是非常成功的治疗方法。”一项多中心研究结果显示,23例获得性再障患儿接受自体脐带血移植后,全部脱离输血,100% 存活。
北京京都儿童医院院长、血液肿瘤中心主任孙媛
中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任医师方建培说,“脐带血应用于自身免疫性疾病是新的热点之一。”方建培指出,脐带血能应用于类风湿关节炎、系统性红斑狼疮等免疫性疾病的治疗。此外,近两年来,国内基因治疗发展迅速,脐带血在该领域还有较大发展前景。
中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任医师方建培
脐带血干细胞的临床研究
脐带血造血干细胞有着来源丰富、可长时间保存不影响活性,与骨髓干细胞相比,抗原性弱,移植反应小,移植成活率相对较高等优点,让脐带血越来越成为造血干细胞移植重要来源之一。
早产儿肺部问题
早产,是导致婴儿死亡第一原因。我国早产儿数量每年约为110万,占据全球早产儿数10%。2022年8月,在“脐血应用,走进茂名”学术研讨会上,南方医科大学南方医院新生儿科主任杨杰教授分享了《自体脐带血单个核细胞治疗早产儿并发症临床研究》课题。该项目获得了国家自然科学基金的资助,前期研究证明了自体脐血输注防治早产儿并发症的安全性与可行性,结果令人鼓舞。
儿童脑部疾病
2020年,澳大利亚的专家通过总结多篇在国际上发表的文章,进一步总结目前预防和治疗脑瘫儿童的所有措施。结果显示,现有证据表明,脐血治疗结合康复治疗,对于改善脑瘫儿童的运动功能,是比单独做康复更有效的。此外,美国杜克大学的Kurtzberg教授团队治疗的很多案例也显示,脐血对治疗脑瘫这一类脑疾病是有一定疗效的。
1型糖尿病
1型糖尿病又称为胰岛素依赖型糖尿病,是由于体内分泌和合成胰岛素的细胞受到免疫性破坏而产生,好发于儿童和青少年。据英国《每日邮报》报道,悉尼一名仅20个月大的女婴成功通过自身脐带血治疗家族I型糖尿病,这是世界上年纪最小的通过自体脐血治疗和延缓慢性疾病的成功案例。
阿尔茨海默症
阿尔茨海默病(Alzheimer's disease),也就是常说的老年痴呆,是一种老年人群高发的认知障碍性疾病,主要表现为记忆力减退、认知功能障碍、语言能力丢失,常伴有不同程度的精神、情感异常。流行病学调查显示,中国有近1000万阿尔茨海默病患者。
山东中医药大学第二附属医院开展了脐血干细胞治疗阿尔茨海默病的临床研究,目前已有来自济南、威海、德州和河南洛阳的病人接受了治疗,并且疗效显著,患者认知功能均得到了明显改善。
膝关节炎
膝关节炎是一种以退行性病理改变为基础的疾患。多发于中老年人群,目前我国发病率为8.1%。其症状多表现为膝盖红肿痛、上下楼梯痛、坐起立行时膝部酸痛不适等,如治疗不及,可能会引起关节畸形、残疾。
Kim SJ等韩国研究者对几年前参与脐血治疗膝关节炎临床实验的128名患者进行了回顾性分析。研究证实,在随访2年后,这些患者的疼痛都得到了改善,并具有统计学意义,最终的随访结果明显优于1年的随访结果。
目前,全球应用脐带血已经超过85000例,我国脐带血应用超过40000例,脐带血被成熟应用于80 多种疾病的治疗,正在开展的临床研究超过1200项,包括脑瘫、糖尿病、先天性心脏病、支气管肺发育不良、异位性皮肤炎、脊髓损伤等,为无数患者带来了新的希望。