如何科学看待儿童药物临床试验？
如何科学看待儿童药物临床试验？
面对逐渐增多的儿童药物临床试验，家长朋友们到底该怎么选才是对孩子最有利的呢？我们该如何科学看待儿童药物临床试验呢？
"医生，我孩子的病需要用这种新药吗？它安全吗？" 面对医生推荐的药物临床试验的新药，许多家长都会犹豫不决，尤其是当得知这种药还在进行临床试验时，"试验品"三个字更是让人望而却步。
家长们的心情完全可以理解，毕竟每个孩子都是父母的心头肉，谁都不愿意让孩子冒任何风险。然而，儿童药物临床试验并非洪水猛兽，需要用科学的眼光来看待。
为什么需要儿童药物临床试验？
- 儿童不是缩小版的成人： 儿童的生理机能与成人不同，对药物的吸收、分布、代谢和排泄也与成人存在差异。直接将成人用药剂量按比例缩减用于儿童，可能会导致药物无效或出现严重副作用。
- 儿童用药数据缺乏： 由于伦理和实际操作等因素的限制，许多药物在上市前缺乏充分的儿童用药数据，导致医生在给儿童用药时缺乏科学依据，存在一定的风险。
儿童药物临床试验是如何保障安全的？
严格的伦理审查： 所有儿童药物临床试验都必须经过严格的伦理审查，确保研究方案科学合理，风险可控，并充分尊重受试儿童及其监护人的知情同意权。
分阶段进行： 儿童药物临床试验通常分为多个阶段，从低剂量开始，逐步增加剂量，并密切监测受试儿童的反应，确保安全性和有效性。
严格的监管体系： 各国药品监管部门对儿童药物临床试验都有严格的监管体系，确保研究过程规范透明，数据真实可靠。
参与儿童药物临床试验是当"小白鼠"吗？
首先，一种药物进入儿童临床试验之前，需要经过层层审核关卡，大多在成人使用中已经具有较多的经验和良好的治疗效果、且副作用相对较低，以尽量保障应用于儿童时的疗效与安全。
其次，任何药物临床试验同时还需具有以下前提：
自愿参与： 参与儿童药物临床试验完全基于自愿原则，孩子的监护人及孩子自己有权决定是否参与研究，并随时可以退出研究。
获益与风险并存： 参与研究的孩子可以提前获得国际最新的治疗方案，并得到研究团队更密切的关注和监测。对于很多疾病，特别是罕见遗传病，这是尽早得到有效治疗的捷径。
如何理性看待儿童药物临床试验？
与医生充分沟通： 在决定是否让孩子参与临床试验之前，家长应与医生充分沟通，了解研究的目的、方法、潜在风险和获益，并根据孩子的具体情况做出决定。
选择正规机构： 选择有资质、有经验的医院和研究团队参与临床试验，可以最大程度地保障孩子的安全和权益。
保持理性态度： 儿童药物临床试验是保障儿童用药安全有效的重要手段，家长应理性看待，不要盲目排斥，也不要过度担忧。
结语
儿童药物临床试验并非洪水猛兽，它是保障儿童用药安全有效的一种重要途径。家长应理性看待，与医生充分沟通，根据孩子的具体情况做出决定，共同为儿童的健康保驾护航。
2022年2月，上海儿童医学中心临床研究病区正式启用，以患者为中心，围绕儿童新药开展前沿性临床应用探索，打破治疗瓶颈，破解我国儿童用药短缺“卡脖子”问题。作为国家儿童医学中心和上海市基因治疗临床医学研究中心，医院积极致力于国产创新药械的开发与应用，特别是罕见病基因治疗的相关临床研究。已开展的芳香族 L-氨基酸脱羧酶缺乏症基因治疗项目已完成前期IIT研究并进入注册临床试验阶段。目前，包括针对I型戈谢病、杜氏肌营养不良、MECP2重复综合征和急性髓系白血病等疾病的多个基因治疗项目均已顺利开展，为众多罕见病患儿带来希望。
2024年，科室“儿童遗传代谢病与罕见病三维精准诊疗防筛体系建设与转化应用”获批国家重点专科建设项目，罕见遗传代谢病诊治进入新高度。
本文原文来自澎湃新闻