干细胞治疗帕金森重大突破：全球首例iNSC-DAP自体细胞移植已成功
干细胞治疗帕金森重大突破：全球首例iNSC-DAP自体细胞移植已成功
近日，首都医科大学宣武医院成功完成全球首例iNSC-DAP（诱导神经干细胞来源的多巴胺能神经前体细胞）治疗帕金森病的临床研究。这一突破性进展不仅为帕金森病患者带来了新的希望，也标志着中国在干细胞治疗领域取得了重大技术突破。
帕金森病是全球第二大神经退行性疾病，尤其对65岁以上人群构成严重威胁，患病率高达1.7%。据统计，我国现有帕金森病患者已超过300万，且以每年约10万的速度持续增长，年轻化趋势愈发明显。
帕金森病的病理特征在于中脑黑质区域的多巴胺能神经元发生退行性病变，这些受损神经细胞的胞体集中位于中脑黑质，其神经纤维则投射至纹状体区域。由于受损细胞类型单一且病变位置明确，脑内细胞移植治疗成为了一种极具潜力的治疗策略。
宣武医院研究团队通过非整合重编程技术，成功将人的外周血单个核细胞直接诱导为神经干细胞，并对其进行了全面系统的研究。在完成体外与动物体内的安全性、有效性验证后，该项目顺利通过了国家卫生健康委和国家药品监督管理局的审核，获得了研究者发起的临床研究（IIT）备案。
iNSC-DAP技术的核心在于，它能够将自体外周血单个核细胞（PBMC）直接重编程为诱导神经干细胞（iNSC），而无需经过多能干细胞（iPSC）阶段。这些诱导神经干细胞在体外被定向分化为多巴胺能神经前体细胞后，再被精准移植至患者脑内，以替代、补充受损的多巴胺能神经元，从而达到缓解帕金森病症状、遏制病情进展的目的。
2023年7月，赵国光教授带领团队利用手术机器人与立体定位技术，成功将iNSC-DAP精准移植至患者脑内纹状体区域。术后一年来，患者的开期时间明显延长，关期症状也显著改善，能够独自站立及行走，姿势稳定性大幅提升，整体生活质量得到了显著提升。
影像学分析进一步证实，移植的多巴胺能神经细胞在患者体内成功存活并释放神经递质，有效修复了神经功能。同时，患者术后未出现任何严重不良反应，充分证明了该治疗方法的安全性。
这一成就彰显了医院在科研与医学创新上的坚实基础，是多学科合作的成果。未来，团队将遵循研究计划，加速患者移植与评估，持续推进研究，优化帕金森病的细胞治疗方案。同时，其他类型的神经前体细胞也在研发中，有望为更多神经系统疾病患者提供新的治疗选择和策略。
本文原文来自健康报