首款国产PCSK9抑制剂托莱西单抗纳入医保目录

首款国产PCSK9抑制剂托莱西单抗纳入医保目录

2024年11月28日，国家医保局发布新版国家医保药品目录，信达生物制药集团的托莱西单抗注射液成功纳入目录。这是中国首款自主研发的PCSK9抑制剂，用于治疗原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常。这一消息不仅为心血管疾病患者带来了新的治疗选择，也标志着中国在生物医药创新领域取得了重要突破。

托莱西单抗注射液是信达生物制药自主研发的创新生物药，属于全人源单克隆抗体。它能特异性结合PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9型）分子，通过减少PCSK9介导的低密度脂蛋白受体（LDLR）内吞来增加LDLR水平，继而增加LDL-C清除，降低LDL-C水平。

在临床试验中，托莱西单抗展现出显著的降脂效果。一项研究显示，使用托莱西单抗的患者LDL-C水平平均下降近70%，脂蛋白(a)水平下降近50%。这种双重靶点干预能力，为心血管事件的长期预防提供了新的可能。

托莱西单抗的成功不仅在于其卓越的疗效，更在于其可及性的提升。此次纳入国家医保目录，意味着患者将能够以更低的价格获得这种创新疗法。据估算，托莱西单抗的年治疗费用在1.2万元至3.6万元之间，远低于同类进口药物。

医保覆盖不仅减轻了患者的经济负担，也体现了国家对国产创新药的支持。信达生物制药集团创始人、董事长兼CEO俞德超博士表示：“我们非常高兴此次信必乐®成功纳入国家医保药品目录，这将大幅提高患者的用药可及性和可负担性，对信达生物和广大的高胆固醇血症患者都是一个重要的里程碑。”

托莱西单抗的成功研发和上市，是中国生物医药产业从“跟跑者”变成“领跑者”的一个缩影。近年来，中国在生物医药领域的研发投入持续增加，创新成果不断涌现。据统计，2018年至2023年我国1类创新药获批上市数量整体上呈现上升趋势，2023年获批数量达35种，是2018年的4倍以上。

在PCSK9抑制剂这一细分领域，中国药企的表现尤为亮眼。目前，全球已有多款PCSK9靶向药物上市，在研药物多达50多款。在中国，已有六种PCSK9靶向药获批上市，包括2款引进的抗体药物、3款自主研发的抗体药物和1款引进的SiRNA疗法。其中，托莱西单抗、伊努西单抗、昂戈瑞西单抗等国产药物的临床表现不逊于进口药物，甚至在某些方面更具优势。

随着人口老龄化加剧和生活方式的变化，心血管疾病已成为威胁中国人健康的重大公共卫生问题。高胆固醇血症是心血管疾病的重要危险因素，而托莱西单抗等PCSK9抑制剂的出现，为患者提供了更有效的治疗选择。

专家预测，到2030年，中国PCSK9抑制剂市场规模将达13亿美元（约95亿人民币），复合年均增长率为36.9%。这一快速增长的市场不仅反映了患者需求的旺盛，也体现了国产创新药的巨大潜力。

托莱西单抗的成功，只是中国生物医药创新的一个开始。随着更多国产创新药的涌现，我们有理由相信，中国将在全球生物医药领域占据更加重要的地位，为全球患者带来更多福音。