国内首个转移性结直肠癌CAR-T药物获批临床，疾病控制率超70%

国内首个转移性结直肠癌CAR-T药物获批临床，疾病控制率超70%

北京艺妙神州医药科技有限公司（简称“艺妙神州”）近日宣布，其自主研发的IM96嵌合抗原受体T细胞注射液（IM96 CAR-T细胞注射液）获得国家药品监督管理局颁发的药物临床试验批准通知书。这是国内首个针对转移性结直肠癌的CAR-T细胞药物，标志着我国在实体瘤CAR-T疗法领域取得重大突破。

IM96 CAR-T细胞注射液是艺妙神州与北京大学肿瘤医院合作开发的全新一代抗肿瘤药物。临床前研究数据显示，该药物在治疗晚期转移性结直肠癌方面展现出卓越的疗效和安全性。具体数据如下：

• 疾病控制率（DCR）达到73.7%
• 最佳客观缓解率（ORR）达到50%
• 中位疾病无进展生存期（mPFS）超过10个月
• 仅有5.0%的患者出现神经毒性和≥3级的细胞因子释放综合征（CRS）

北京大学肿瘤医院原副院长、消化肿瘤内科主任沈琳教授表示：“晚期转移性结直肠癌是全球恶性肿瘤治疗的一个重大难题，患者基数巨大，近20年药物治疗进展非常缓慢，大量患者的治疗需求得不到满足。作为一款自主研发的靶向GCC的实体肿瘤CAR-T药物，前期临床研究显示了IM96在治疗晚期转移性结直肠癌中有着显著的临床获益前景。”

艺妙神州CEO何霆博士表示：“此次IM96获批临床，是艺妙神州实体肿瘤CAR-T药物研发历程中重要里程碑事件，也标志着我国CAR-T药物治疗转移性结直肠癌迈入全新的发展阶段。下一步，我们将加快IM96的临床试验步伐，尽快推动该药物申报上市，早日惠及中国和全球广大的晚期转移性结直肠癌患者。”

CAR-T疗法是一种革命性的免疫治疗方法，通过基因工程改造患者自身的T细胞，使其能够识别并攻击特定的癌细胞。具体来说，该疗法从患者体内提取T细胞，经过基因编辑使其表达嵌合抗原受体（CAR），这种受体能够特异性识别肿瘤细胞表面的抗原。当这些改造后的T细胞被重新注入患者体内时，它们会迅速定位并摧毁癌细胞。

与传统治疗方法相比，CAR-T疗法具有以下优势：

• 靶向性：能够精准识别并攻击肿瘤细胞，减少对正常细胞的伤害。
• 持久性：改造后的T细胞能够在体内长期存活，形成免疫记忆，防止肿瘤复发。
• 高效性：在某些血液系统恶性肿瘤中，CAR-T疗法已展现出高达90%的完全缓解率。

尽管CAR-T疗法在血液系统恶性肿瘤治疗中取得了显著成效，但在实体瘤治疗方面仍面临诸多挑战。实体瘤的微环境往往具有免疫抑制性，这限制了CAR-T细胞的功能发挥。此外，CAR-T细胞在实体瘤患者的血液中难以有效激活和扩增，导致能够浸润肿瘤的活化CAR-T细胞数量不足。

艺妙神州的IM96 CAR-T细胞注射液采用创新的CoupledCAR平台技术，创造性地整合了多个功能基因，并按时空顺序激活其表达。这种设计能够在没有与实体瘤抗原结合的情况下，使靶向实体瘤的CAR-T细胞在免疫系统内激活和扩增。这些CAR-T细胞随后有效地从免疫系统迁移到血液循环之外的肿瘤微环境，实现对肿瘤细胞的有效杀伤。

结直肠癌是全球范围内最常见的恶性肿瘤之一，全球每年新发病例数超过193万例，死亡病例数超过93万例，发病率和死亡率分别位列全球主要恶性肿瘤的第3位和第2位。在中国，2022年结直肠癌新发病例数达51.71万例，死亡人数为24万例，是中国第二大高发恶性肿瘤。目前，治疗转移性结直肠癌在全球范围内还没有任何一款CAR-T药物获批上市，IM96将为这一领域带来突破性进展。

艺妙神州的这一突破不仅为转移性结直肠癌患者带来了新的希望，也为其他实体瘤的CAR-T治疗提供了宝贵的经验和信心。随着研究的深入和技术的不断优化，CAR-T疗法有望在更多类型的实体瘤治疗中取得突破，为癌症患者带来更加有效的治疗选择。