西安干细胞治疗研究取得重要进展

西安干细胞治疗研究取得重要进展

2025年1月2日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）上市。适应症为：用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。这一事件标志着我国在治疗急性移植物抗宿主病（GVHD）领域取得了新的进展。急性GVHD是异基因造血干细胞移植后常见的并发症，主要表现为皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面的组织炎症和纤维化。由于GVHD的治疗难度较大，现有的治疗方法效果有限，艾米迈托赛注射液的上市为14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病患者提供了新的治疗选择。

在这一前沿医疗技术领域，西安作为西部地区的医疗重镇，其在干细胞治疗领域的进展同样值得关注。

近年来，为促进干细胞与再生医学产业健康发展，陕西省市场监督管理局立足监管职责，主要做了以下工作：

一是开展行业调研，为监管提供前瞻准备。2023年，省药监局前瞻性地开展干细胞产业监管调研，积极做好相关管理能力储备。调研组通过实地走访、问卷调查、专家对话等多种形式深入了解陕西省干细胞产业发展和管理现状，完成了调研报告《陕西省干细胞产业发展现状及相应对策研究》。

调研报告系统梳理了干细胞监管的现行政策，提出了规范陕西省干细胞临床研究及应用的监管对策。目前，干细胞监管可大致分为干细胞临床研究监管和干细胞临床试验监管。在干细胞临床研究监管方面，自2012年初开展干细胞临床研究和应用规范整顿工作以来，为建立符合我国国情、满足细胞技术发展需要的干细胞临床研究管理制度和技术规范，2015年原国家卫生计生委与原国家食品药品监督管理总局共同组织制定了《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》，中国施行干细胞临床研究备案管理制度，并规定开展干细胞临床研究的项目不得收费。2019年2月，国家卫健委发布了《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》，明确生物医学新技术临床研究实行分级管理，其中干细胞产品被划分为高风险生物医学新技术，其临床研究和转化应用由国务院卫生主管部门和药品监管部门管理。紧接着，国家卫健委和国家药品监督管理局联合印发《关于做好2019年干细胞临床研究监督管理工作的通知》，明确实行干细胞临床研究机构和项目的双备案，并自2019年起进行动态管理。干细胞临床研究完成后，如申请药品注册临床试验，可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价。在干细胞临床试验监管方面，除了应遵循药物临床试验管理的一般原则外，作为治疗类生物制品，拟申请上市的干细胞产品还应符合《药品注册管理办法》相关规定及现行技术要求和指导原则。2023年6月，国家药监局药审中心发布了《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》，为该类产品开展临床试验提供技术指导和建议。2024年1月，又针对特定适应症，发布了《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则（试行）》。此外，在进入临床试验申报前，还应按照《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》及《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则》完成相应的药学研究和非临床安全性评价工作。截至目前，国家药监局药审中心共默示许可68项干细胞临床试验项目，无陕西省域范围内的申请人。

二是立足省级监管职责，做好临床研究初审会签。按照《干细胞临床研究管理办法（试行）》规定，机构开展干细胞临床研究项目前，应当将备案材料由省卫健委牵头、省药监局配合，共同审核后向国家卫健委与国家药监局备案。省药监局积极推进陕西省干细胞临床研究项目的初审上报工作。截至目前，全省共1家医疗机构的1个项目完成国家两委局备案。

在西安，相关科研机构和医疗机构在干细胞治疗领域取得了重要进展。例如，西安交通大学第一附属医院在干细胞治疗研究方面持续领跑。医院干细胞临床研究机构于2020年12月通过国家卫健委和国家药监局备案，成为陕西省首家获得备案的干细胞临床研究机构。目前，医院已有两个干细胞临床研究项目通过国家卫健委和国家药监局备案，分别是《人脐带间充质干细胞治疗狼疮性肾炎临床研究》和《人脐带间充质干细胞治疗乙肝肝硬化失代偿期临床研究》。

此外，西安交通大学第一附属医院还承担了国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项项目《人胚干细胞来源的类器官治疗终末期肝病的安全性和有效性研究》。该项目旨在利用人胚干细胞来源的肝细胞类器官治疗终末期肝病，为肝病治疗提供新的解决方案。

在临床应用方面，西安的医疗机构已经开展了一些干细胞治疗的尝试。例如，西安交通大学第一附属医院利用脐带间充质干细胞治疗类风湿关节炎取得了显著效果。研究团队通过建立类风湿关节炎动物模型，发现脐带间充质干细胞（UCMSC）能够有效控制大鼠的急性炎症反应，改善关节症状，并调节血液中的T细胞亚群比例。这一发现为干细胞治疗类风湿关节炎提供了有力的科学依据。

此外，西安的医疗机构还在积极探索干细胞治疗在其他疾病领域的应用。例如，西安交通大学第一附属医院正在开展干细胞治疗糖尿病、心血管疾病和神经系统疾病的研究。这些研究有望为相关疾病的治疗提供新的选择。

尽管干细胞治疗仍面临一些挑战，如技术规范、产品质量控制等，但其在医学领域的应用前景依然十分广阔。随着研究的深入和技术的进步，干细胞治疗有望在更多疾病领域取得突破。西安作为西部地区的医疗重镇，其在干细胞治疗领域的研究和应用必将为更多患者带来新的希望。