氯巴占片医保谈判降价超70%，罕见病患者迎来用药福音

氯巴占片医保谈判降价超70%，罕见病患者迎来用药福音

近日，儿童罕见病用药氯巴占片成功纳入新版医保目录，这对众多罕见病患者家庭来说无疑是个好消息。氯巴占片是一种用于治疗2岁及以上Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者癫痫发作的重要药物，之前由于严格的管控和高昂的价格，许多患者难以获取。此次纳入医保，不仅大幅降低了患者的经济负担，也将提高药物在基层医院的覆盖率，让更多患者受益。这一举措充分体现了国家对罕见病患者用药问题的高度关注和积极解决态度。

氯巴占片是一种用于治疗癫痫的药物，尤其适用于对其他抗癫痫药无效的难治性癫痫患者。它主要用于治疗复杂部分性发作继发全身性发作、Lennox-Gastaut综合征（LGS）、Dravet综合征（DS）以及肌阵挛-失张力癫痫（EMAS）等。此外，还可用于小儿惊厥及Rett综合征等罕见病的治疗。

2022年之前，由于氯巴占在我国属于第二类精神管制药物，具有一定成瘾性，未在国内获批上市，患者无法通过正规渠道购买药品。许多患者家庭只能通过海外代购的方式获取药物，价格昂贵且供应不稳定。2022年6月23日，国家卫生健康委员会、国家药品监督管理局发布《关于印发〈临床急需药品临时进口工作方案〉和〈氯巴占临时进口工作方案〉的通知》，允许指定医疗机构用于特定医疗目的临时进口氯巴占。2022年10月，首个国产氯巴占仿制药正式上市。2024年初，河南省儿童医院将该药纳入集采。

氯巴占片的价格经历了显著的变化。从曾经海外代购20毫克50片被炒到500元甚至1000元的高价，到国产仿制药的10毫克28片仅84元，再到医保谈判后的进一步降价。经过医保谈判，患者使用这款药的价格降到了每片2元1角1分，降幅约30%。这对于需要长期用药的患者家庭来说，无疑是一个巨大的经济解脱。

雅雅是河南患儿小栋栋的母亲，她的经历反映了众多罕见病患者家庭的困境和希望。2020年，4岁半的栋栋被确诊为难治性癫痫。在确诊初期，由于氯巴占片无法在国内正常使用，雅雅只能通过海外代购的方式获取药物。“这个药代购炒得很贵，炒到五百多，还有一千多的时候。我尝试从其他家长手里买，但大家都想备一些，害怕断药，不卖，心里就特别着急。”雅雅回忆道。

幸运的是，2022年，河南省儿童医院作为全国50家医院之一，引进了氯巴占。小栋栋两岁多时就用上了这种药物。用上氯巴占后，栋栋的癫痫发作时间和发作频率已经明显减少。如今，随着氯巴占片纳入医保，雅雅一家的经济压力进一步减轻。“心情觉得有着落了，用了这个药很放心了，第一是方便，第二是经济压力会小很多。”雅雅说。

目前，全国难治性癫痫患者大概有6万人，被确诊的患儿大概只有2万名。为了满足这些患者的需求，国家医保局自2018年成立以来，共组织过7次医保谈判，新增进入医保446个药品。协议期内，医保基金累计支出超3400亿元，带动相关药品销售总额近5000亿元。创新药总体在进入医保次年的销售量和销售额均大幅提高，2019-2023年进入医保后创新药销售量增幅平均达33890.7%，销售额增幅平均达20886.9%。

此次氯巴占片纳入医保，不仅是对患者用药问题的解决，也是国家医保政策对创新药支持的体现。医保谈判从“灵魂砍价”转向“双向奔赴”，越来越多药企加速拥抱医保。在评审阶段，医保局会组织专家对临床价值不高、纳入目录必要性不强的药品从严把握，防止“浑水摸鱼”。今年医保谈判的严格程度更是史无前例，申报的药品数量达574个，445个药品通过了形式审查，但最终仅162个药品入围谈判。从初步审查到确认参与谈判/竞价的综合审评，通过率不足50%。

氯巴占片纳入医保是国家解决罕见病用药问题的一个缩影。随着医保政策的不断完善和创新药研发的持续推进，越来越多的罕见病患者将能够获得有效的治疗。然而，罕见病用药仍面临诸多挑战，如药物研发成本高、患者群体小、临床试验难度大等。未来，需要政府、企业、科研机构和社会各界共同努力，建立更加完善的罕见病用药保障机制，让更多患者能够及时获得所需的药物。