从胆囊结石到罕见病治疗：熊去氧胆酸胶囊最新应用进展

从胆囊结石到罕见病治疗：熊去氧胆酸胶囊最新应用进展

熊去氧胆酸胶囊（商品名优思弗）是一种广泛应用于消化系统疾病的药物，主要成分是熊去氧胆酸（ursodeoxycholic acid，UDCA）。该药物通过抑制胆固醇在肠道内的重吸收和降低胆固醇向胆汁中的分泌，从而降低胆汁中胆固醇的饱和度，有助于胆固醇结石的溶解。此外，熊去氧胆酸还能替换人体内具有细胞损伤作用的疏水性胆汁酸，发挥保护胆管上皮细胞、抑制肝细胞凋亡、调节免疫系统和刺激胆汁分泌等作用。

熊去氧胆酸胶囊主要用于治疗以下疾病：

• 胆囊胆固醇结石：适用于X射线能穿透的结石，且胆囊收缩功能正常的情况。
• 胆汁淤积性肝病：如原发性胆汁性肝硬化，熊去氧胆酸是首选治疗药物。
• 胆汁反流性胃炎：通过调节胆汁成分，改善胃部症状。
• 囊性纤维化相关肝病：新获批的适应症，用于1月龄至18岁患者，属于罕见病治疗领域。

禁忌症

• 急性胆囊炎和胆管炎：在炎症急性期使用可能加重病情。
• 胆道阻塞：药物无法有效到达作用部位。
• 经常性胆绞痛发作：需先控制症状再考虑使用。
• 对熊去氧胆酸或制剂中任何成分过敏者：避免使用以防止过敏反应。

副作用

常见的副作用包括：

• 胃肠道紊乱：如稀便或腹泻
• 肝胆功能紊乱：罕见情况下出现胆结石钙化
• 过敏反应：如荨麻疹

用药监测

患者需要在医生监督下使用该药物，并定期检查肝功能指标，以确保药物的安全性和有效性。

2024年7月，康哲药业与Dr. Falk Pharma联合申请的熊去氧胆酸口服混悬液在中国获批上市。新剂型更适用于儿童或吞咽困难的患者，为其提供更方便的用药选择。该产品包含两项新适应症：一是治疗与1月龄至18岁患者的囊性纤维化相关肝病，二是治疗胆囊胆固醇结石、胆汁淤积性肝病和胆汁反流性胃炎。这一进展进一步提升了儿童疾病和罕见病用药的可及性。

熊去氧胆酸胶囊（优思弗）是一种安全有效的药物，但需要在医生指导下使用。患者应严格按照医嘱服药，并定期进行肝功能检查。如果出现任何不适，应及时就医。