蔡磊推动渐冻症研究再获突破，第二款RNAi疗法获FDA认证

蔡磊推动渐冻症研究再获突破，第二款RNAi疗法获FDA认证

近日，由渐冻症抗争者蔡磊与中美瑞康公司携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物RAG-21迎来重大突破，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格。这一进展不仅为渐冻症治疗带来新的希望，也彰显了蔡磊在推动罕见病研究方面的坚定决心和不懈努力。

RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA疗法，通过RNA干扰（RNAi）机制选择性敲降FUS基因的表达，从而降低有毒FUS蛋白的生成。这种疗法能够靶向运动神经元退化的根源，为渐冻症的精准医学和个性化治疗提供了新思路。

临床前研究显示，RAG-21具有显著的敲低效果和良好的安全性。作为一款新型RNA疗法，它为目前尚无疾病修饰疗法的FUS-ALS患者带来了改善预后的新希望。这是中美瑞康在ALS领域获得的第二个FDA孤儿药物认证，此前针对SOD1基因的RAG-17已获得认证。

蔡磊的故事令人动容。作为京东集团原财务副总裁，他在2019年被确诊为渐冻症后，毅然辞去工作，全身心投入到渐冻症的研究和公益事业中。他不仅成立了专门的公司和科研团队，还积极推动国内外的合作，为渐冻症患者提供支持和希望。

蔡磊坚信，自己的努力将为渐冻症研究奠定基础，希望未来能找到治疗方法。尽管病情严重，头部无法抬起，依赖呼吸机，但他依然坚持工作，展现了非凡的毅力和决心。他与中美瑞康的合作，正是这种精神的生动体现。

RAG-17和RAG-21的研发历程，展示了RNAi疗法在渐冻症治疗中的应用前景。RAG-17已在中国获批临床，成为目前全球唯一一款在中美均获批临床的渐冻症RNAi疗法。临床试验结果显示，鞘内注射RAG-17耐受性良好，且未发现临床意义上的不良反应。该药物有效改善了患者的生存状况，延缓甚至可能终结疾病进程，基本实现救治SOD1患者生命的目标。

孤儿药的研发不仅需要科学家和企业的努力，也需要公众的理解与支持。孤儿药的成功研发和推广，有助于改变社会对罕见病的认知，让更多人意识到，科学和医学的最终目的不仅是利益，还有守护生命的多样性。

蔡磊团队的工作，不仅推动了渐冻症治疗领域的进展，也为其他罕见病研究提供了有益的借鉴。他们的故事激励着更多人关注和支持罕见病研究，为生命的多样性贡献自己的力量。