德岛大学研究：大剂量甲钴胺可延长渐冻症患者生存期500天

德岛大学研究：大剂量甲钴胺可延长渐冻症患者生存期500天

引用

一财网

等

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来源

1.

https://www.yicai.com/news/102302778.html

2.

https://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/518176.shtm

3.

https://m.thepaper.cn/newsDetail_forward_27812456

4.

https://www.eisai.com.cn/2024/11/20/%E7%94%A8%E4%BA%8E%E8%82%8C%E8%90%8E%E7%BC%A9%E6%80%A7%E8%84%8A%E9%AB%93%E4%BE%A7%E7%B4%A2%E7%A1%AC%E5%8C%96%E7%97%87%E7%9A%84%E6%B3%A8%E5%B0%84%E7%94%A825%E6%AF%AB%E5%85%8B-rozealamin%EF%BC%88/

5.

https://www.100pei.com/19735.html

6.

https://www.cirm.ca.gov/zh-CN/our-progress/awards/development-novel-autophagy-inducers-block-progression-and-treat-amyotrophic-lateral-sclerosis-als-and-other-neurodegenerative-diseases/

7.

https://www.eisai.com.cn/2024/02/01/%E5%8D%AB%E6%9D%90%E5%9C%A8%E6%97%A5%E6%9C%AC%E6%8F%90%E4%BA%A4%E7%94%A8%E4%BA%8E%E6%B2%BB%E7%96%97%E8%82%8C%E8%90%8E%E7%BC%A9%E4%BE%A7%E7%B4%A2%E7%A1%AC%E5%8C%96%E7%97%87%E7%9A%84%E8%B6%85%E9%AB%98/

8.

https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/630a231c1f2546b84f4fa7b9cc2465fe

9.

https://www.cirm.ca.gov/zh-CN/about-cirm/publications/past-present-and-future-stem-cell-clinical-trials-als/

10.

https://www.keguanjp.com/kgjp_keji/kgjp_kj_smkx/pt20241030000013.html

2014年，风靡全球的“冰桶挑战赛”将渐冻症（ALS）这一疾病带入了大众的视野。作为一种罕见病，ALS患者存活的时间通常为3到5年。近年来，针对ALS的治疗研究不断取得进展。近日，德岛大学研究团队宣布，他们发现大剂量甲钴胺能显著改善渐冻症（ALS）患者的病情，并延长生存期约500多天。这一发现为ALS患者带来了新的希望，也为神经科领域提供了重要参考。

ALS，又称肌萎缩侧索硬化，是一种严重的神经退行性疾病，主要影响大脑和脊髓中的运动神经元。这些神经元负责控制肌肉运动，包括呼吸、吞咽和肢体活动。当运动神经元逐渐死亡时，患者会出现肌肉无力、萎缩和痉挛等症状，最终导致呼吸肌瘫痪和死亡。

ALS的发病率约为十万分之三，但由于中国人口基数庞大，患者数量并不罕见。目前，ALS的治疗药物有限，临床上患者的治疗需求还远远未被满足。近年来，虽然有一些针对特定基因突变的精准治疗药物获批上市，但总体疗效仍然有限。

甲钴胺是一种维生素B12的衍生物，主要用于治疗周围神经病变、巨幼红细胞性贫血、心血管疾病和眼科疾病等。其主要作用是修复受损神经组织，改善神经传导速度，同时参与核酸和蛋白质的合成。

德岛大学研究团队发现，大剂量甲钴胺在ALS治疗中展现出惊人的效果。在一项为期两年的临床试验中，研究团队对130名ALS患者进行了多中心、安慰剂对照、双盲、随机III期临床试验。结果显示，接受大剂量甲钴胺治疗的患者病情显著改善，生存期延长约500多天。

这一发现具有重要意义。ALS患者通常在发病后2至5年内死亡，而这一新疗法有望将生存期延长近一年半，为患者争取更多宝贵时间。此外，甲钴胺作为已知药物，其安全性已经过长期临床验证，这为快速推进临床应用提供了有利条件。

甲钴胺之所以能在ALS治疗中取得突破，与其独特的神经保护作用密切相关。研究发现，甲钴胺能够促进神经细胞的修复和再生，改善神经传导功能。在ALS患者中，运动神经元的损伤和死亡是导致病情恶化的关键因素，而甲钴胺的神经保护作用恰好能够针对这一核心问题。

此外，甲钴胺还具有抗氧化和抗炎作用，能够减轻神经细胞的损伤。ALS的发病机制涉及多种因素，包括氧化应激、炎症反应和蛋白质聚集等。甲钴胺的多重作用机制使其成为治疗ALS的理想候选药物。

德岛大学的研究成果为ALS治疗开辟了新的方向。目前，该研究已进入临床应用阶段，注射用甲钴胺（商品名：Rozebalamin）已在日本上市，并被列入国家医疗保险药品价格名录。这一进展不仅为ALS患者提供了新的治疗选择，也为全球ALS研究注入了新的动力。

然而，这一发现也带来了一些挑战。例如，大剂量甲钴胺的长期安全性需要进一步评估，其在不同人群中的疗效也需要更多研究。此外，如何将这一发现推广到全球范围，让更多ALS患者受益，也是未来需要解决的重要问题。

德岛大学的研究成果再次证明了跨学科合作在医学研究中的重要性。通过与日本卫材公司的合作，研究团队能够将基础研究转化为临床应用，为患者带来实际 benefit。这一成功案例也为其他罕见病研究提供了宝贵经验。

ALS是一种致死性神经退行性疾病，目前尚无特效治疗方法。德岛大学研究团队的这一发现为ALS治疗带来了新的希望。随着进一步研究的深入，我们有理由相信，甲钴胺将成为ALS治疗领域的重要突破，为患者带来更多生存机会和生活质量的改善。