FDA批准首款NASH治疗药物Rezdiffra，开启脂肪肝治疗新篇章

FDA批准首款NASH治疗药物Rezdiffra，开启脂肪肝治疗新篇章

美国食品药品监督管理局（FDA）于今年3月批准了首款用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的药物Rezdiffra（通用名：resmetirom），这标志着NASH治疗领域取得了重大突破。该药物由Madrigal Pharmaceuticals公司研发，是一种每日口服一次的甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，适用于非肝硬化NASH患者，尤其是那些伴有中度至重度肝纤维化（F2-F3期）的成人患者。

NASH是一种常见的慢性肝脏疾病，主要特征是肝脏脂肪积累、炎症和纤维化，可进展为肝硬化甚至肝癌。据统计，全球约有3%-5%的人口患有NASH，而随着肥胖和代谢综合征的流行，这一比例还在不断上升。NASH的可怕之处在于其症状往往在疾病晚期才显现，许多患者在确诊时已处于肝纤维化或肝硬化阶段。

在Rezdiffra获批之前，NASH的治疗主要依赖于生活方式的调整，如健康饮食和规律运动，但这些方法的效果因人而异，且难以逆转已经形成的肝纤维化。因此，医学界一直在寻找能够有效治疗NASH的药物。

Resmetirom是一种选择性THR-β激动剂，通过激活肝脏中的甲状腺激素受体，调节脂质代谢和炎症反应，从而减少肝脏脂肪积累和纤维化。其作用机制与甲状腺激素类似，但不会影响心脏和其他组织，因此安全性较高。

Rezdiffra的获批基于一项名为MAESTRO-NASH的III期临床试验结果。该试验纳入了932名非肝硬化NASH患者，随机分配至安慰剂组或不同剂量的Resmetirom组（80mg或100mg）。试验结果显示，与安慰剂相比，Resmetirom显著改善了患者的肝纤维化程度和NASH病情：

• 在80mg剂量组中，24.2%的患者达到NASH缓解，而在100mg剂量组中这一比例为25.9%，相比之下，安慰剂组仅为14.2%（P<0.001）。
• 在肝纤维化改善方面，80mg剂量组中有25.9%的患者纤维化程度改善，100mg剂量组中这一比例高达29.9%，而安慰剂组仅为9.7%（P<0.001）。

此外，Rezdiffra还显示出良好的安全性。在为期三年的治疗期间，91%的患者肝硬度得到改善或保持稳定，这表明药物对肝纤维化的长期控制效果良好。同时，该药物还改善了患者的生活质量，减轻了与疾病相关的担忧和压力。

Madrigal Pharmaceuticals的创始人兼首席医疗官Becky Taub博士表示：“Rezdiffra的获批将改变NASH的治疗模式，为医生提供了一种直接针对肝脏的治疗方案，帮助患者在疾病进展为肝硬化之前改善纤维化和缓解NASH。”

Fatty Liver Foundation的联合创始人兼首席执行官Wayne Eskridge也表示：“这一批准是NASH患者期待已久的里程碑，将为疾病教育、治疗路径建设和研究投资带来新的动力。”

尽管Rezdiffra的获批令人振奋，但专家们也指出，这并不意味着生活方式的调整可以被忽视。相反，药物治疗应与健康饮食、规律运动等生活方式干预措施相结合，形成多模式治疗方案。此外，由于NASH常伴有其他代谢性疾病，如糖尿病和心血管疾病，治疗时还需考虑这些并发症的管理。

Rezdiffra的获批只是NASH治疗领域进步的开始。随着更多研究的开展，医学界将更好地理解如何优化药物使用，如何根据患者的具体情况制定个体化治疗方案，以及如何平衡肝病和非肝病并发症的治疗。

Madrigal Pharmaceuticals首席执行官Bill Sibold表示：“我们期待通过持续的研究和真实世界的数据收集，进一步验证Rezdiffra的临床效果，确保这一创新疗法能够为患者带来最大的益处。”

这一突破性进展不仅为NASH患者带来了新的希望，也为整个医疗行业展示了在复杂疾病治疗领域取得进展的可能性。随着研究的深入和经验的积累，我们有望看到更多创新疗法的出现，为患者提供更全面、更有效的治疗选择。