中山大学破解白血病遗传密码，发现全新治疗靶点

中山大学破解白血病遗传密码，发现全新治疗靶点

白血病，这种令人闻之色变的血液系统恶性肿瘤，其发病机制复杂，治疗难度大。近年来，尽管医学研究不断进步，但白血病仍然是威胁人类健康的重大疾病之一。近日，中山大学肿瘤防治中心研究员黄慧琳团队联合广州实验室研究员翁桁游团队，在白血病研究领域取得重大突破，为治疗这一顽疾带来了新的希望。

研究团队在国际权威期刊《自然-细胞生物学》上发表论文，揭示了RNA乙酰化及其修饰酶NAT10在急性髓系白血病发生及干性维持中的关键作用。这一发现不仅深化了我们对白血病发病机制的理解，更为治疗提供了新的靶点。

RNA乙酰化是一种新兴的RNA表观遗传修饰方式，它通过改变RNA的结构和功能，影响基因表达和细胞命运。NAT10是催化RNA乙酰化的主要酶，研究团队发现，在急性髓系白血病患者中，NAT10的表达显著升高，并且与患者的不良预后密切相关。

进一步的研究表明，NAT10通过乙酰化修饰特定的RNA分子，调控白血病干细胞的自我更新和分化，从而促进白血病的发生和发展。这一发现首次揭示了RNA乙酰化在白血病中的重要作用，为靶向治疗提供了新的思路。

更令人振奋的是，研究团队还成功鉴定出一种针对NAT10的小分子抑制剂。这种抑制剂能够有效抑制NAT10的活性，从而阻断RNA乙酰化过程，最终达到抑制白血病干细胞生长的效果。

在实验中，研究团队发现这种抑制剂对复发难治型急性髓系白血病具有显著的治疗效果。复发难治型白血病是临床上最为棘手的类型，患者往往对传统化疗药物产生耐药性，预后极差。而NAT10抑制剂的发现，为这类患者带来了新的治疗希望。

这一突破性研究具有重要的科学价值和临床意义。首先，它揭示了一种全新的白血病发病机制，拓展了我们对白血病生物学的认识。其次，NAT10作为新的治疗靶点，为药物研发提供了明确的方向。最后，NAT10抑制剂的发现，有望为复发难治型白血病患者提供更有效的治疗方案。

这一研究成果得到了国内外同行的高度评价。专家认为，这项研究不仅在理论上取得了重要突破，更为临床治疗提供了切实可行的方案，是白血病研究领域的重要里程碑。

尽管这一发现令人鼓舞，但要将其转化为临床应用，仍需经过一系列严谨的实验和临床试验。研究团队表示，他们将继续优化抑制剂的结构，提高其安全性和有效性，并尽快推进到临床试验阶段。

这一突破再次展示了中国科研团队在生命科学领域的创新能力。随着研究的深入，我们有理由相信，白血病这一顽疾终将被攻克，为无数患者和家庭带来福音。