中吉智药与瑞风生物在地贫治疗领域取得重大突破

中吉智药与瑞风生物在地贫治疗领域取得重大突破

近日，中吉智药和瑞风生物在地中海贫血（地贫）基因治疗领域取得重大突破，为这一遗传性血液疾病带来了新的治疗希望。

中吉智药申报的基因治疗β-地中海贫血药物GMCN-508B的临床试验（IND）申请，已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默示许可，正式进入注册临床试验阶段。这是该公司作为专注慢病毒载体和造血干细胞治疗领域的新兴公司的重要里程碑。同时，其针对输血依赖型α-地中海贫血的GMCN-508A管线已完成IIT临床试验的伦理登记，正在开展临床前研究。

瑞风生物在地贫治疗领域同样传来喜讯。其创新基因编辑药物RM-004在针对α-地贫的临床研究中取得了突破性成果，成功治愈首例患者。这是全球首款α-地贫基因编辑药物应用的首例治愈案例，也是瑞风生物继全球首项新靶点β-地贫药物顺利完成临床I期并治愈所有患者之后的又一里程碑式进展。

瑞风生物的RM-004是一款全球首创（First-in-Class）的α-地贫造血干细胞基因编辑药物，采用先进的CRISPR基因编辑技术，对患者基因序列进行高效靶向编辑，实现α-珠蛋白基因的校正，从而使血红蛋白含量和携氧功能恢复正常。主持研究者张新华教授介绍，患者接受药物回输后迅速植入，26天内实现脱离输血。中性粒细胞和血小板的成功植入时间分别为14天和20天。

此外，FDA批准的CRISPR基因编辑疗法Casgevy也为β-地中海贫血患者带来了新的希望。该疗法利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白（HbF），有望缓解输血依赖性β地中海贫血患者的输血需求。

这些突破预示着基因治疗在地贫领域的巨大潜力，为患者带来了新的希望。随着研究的不断深入，基因治疗有望成为地贫治疗的重要手段，为患者带来更好的治疗效果和生活质量。