诺和诺德Alhemo获批：血友病治疗迎来突破性新选择

诺和诺德Alhemo获批：血友病治疗迎来突破性新选择

诺和诺德公司近日宣布，美国FDA已批准其新药Alhemo（concizumab）皮下注射剂，用于预防或减少12岁及以上血友病A或B患者的出血频率。这一突破性疗法的获批，为血友病治疗领域带来了新的希望。

首款针对伴抑制物患者的皮下注射治疗方案

Alhemo是一种组织因子途径抑制剂（TFPI）拮抗剂，通过皮下注射给药。其独特之处在于专门针对血友病伴抑制物患者群体。据统计，约30%的重度血友病A患者和5%-10%的重度血友病B患者体内会出现凝血因子抑制物，这使得他们的治疗更具挑战性。

创新作用机制：阻断TFPI蛋白质

Alhemo的作用机制在于阻断体内的TFPI蛋白质，这种蛋白质会阻止血液凝固。通过抑制TFPI，Alhemo能够增强凝血酶的生成，从而弥补其他凝血因子的缺失或不足。重要的是，这种作用机制独立于凝血因子IX和IXa，因此不受患者体内是否存在抑制抗体的影响。

临床试验数据：显著降低出血风险

这一批准是基于关键性3期临床试验explorer7的积极结果。数据显示，接受Alhemo预防治疗的患者年出血率（ABR）显著降低：

• 与未接受预防治疗的患者相比，ABR减少了86%
• 接受Alhemo治疗的患者估算平均ABR为1.7，而未接受预防治疗的患者为11.8
• Alhemo治疗组的中位ABR为零，而未接受预防治疗的患者为9.8
• 在治疗的前24周内，64%的患者未经历任何自发性和创伤性出血，而未接受预防治疗的患者这一比例仅为11%

安全性与副作用

在explorer7研究中，接受Alhemo治疗的患者中最常见的不良反应为注射部位反应（18%）和荨麻疹（6%）。严重不良反应包括肾梗死和过敏反应。

专家观点

中国医学科学院血液病医院张磊教授表示：“Alhemo的获批是血友病治疗领域的重要里程碑。对于伴抑制物的患者来说，这不仅是一种新的治疗选择，更可能改变他们的生活方式。从静脉输液到皮下注射，患者的治疗依从性和生活质量有望得到显著提升。”

展望未来

Alhemo的获批标志着血友病治疗迈入了新阶段。对于长期以来治疗选择有限的伴抑制物患者群体来说，这一突破性疗法有望成为改变他们生活的重要里程碑。随着更多创新药物的出现，血友病患者的生活质量有望得到进一步改善。