CAR-T细胞治疗与双抗疗法齐突破，中国白血病治疗实现重大创新

CAR-T细胞治疗与双抗疗法齐突破，中国白血病治疗实现重大创新

白血病，这种曾经令人闻之色变的血液系统恶性肿瘤，近年来在治疗上取得了重大突破。浙江大学黄河教授团队和中国医学科学院王建祥教授团队分别在CAR-T细胞治疗和双特异性抗体领域取得重要进展，为白血病患者带来了新的希望。

浙江大学医学院附属第一医院、良渚实验室的黄河教授团队，针对白血病治疗中复发率高、感染风险大、长期生存率低等难题，创新性地提出了一种将CAR-T细胞治疗与异基因造血干细胞移植相结合的一体化治疗方案。

该方案的核心在于巧妙利用了CAR-T治疗后出现的骨髓抑制副作用，将其转化为治疗优势。具体来说，CD7 CAR-T细胞在患者体内快速扩增，彻底清除白血病细胞，随后直接回输同一供者来源的异基因造血干细胞，无需传统的清髓性预处理化疗。同时，CAR-T细胞还能清除CD7阳性的正常T淋巴细胞，从而预防移植物抗宿主病（GVHD）。

这一创新方案不仅简化了治疗流程，更重要的是显著提高了治疗效果。临床试验数据显示，接受该方案治疗的患者一年生存率高达68%，而传统挽救性化疗的生存率仅为20%。此外，该方案还大大降低了感染、复发和GVHD等并发症的发生率。

由于其独特的设计和卓越的疗效，这一方案在2023年12月第65届美国血液学大会上被国际专家誉为“杭州方案”，并以原创性论文形式发表在医学顶级期刊《新英格兰医学杂志》上。

在中国医学科学院血液病医院，王建祥教授团队则在双特异性抗体领域取得了重要突破。他们研发的CD3×CD19双特异性抗体CN201，在结构上进行了优化，增加了Fc段并改良了CD3端的结构，以降低细胞因子释放综合征（CRS）的风险。

在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，王建祥团队报告了CN201治疗复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）的I期临床试验结果。研究显示，CN201具有以下显著优势：

• 治疗便捷性大幅提升：每周仅需输注一次，每次2-3小时，相比传统药物需要连续输注28天的方案，患者体验显著改善。
• 疗效显著：在目标剂量（20 mg以上）下，总缓解率超过70%，且90%以上的缓解患者达到微小残留病灶（MRD）阴性。
• 安全性良好：CRS发生率不到30%，且多为1-2级，未出现4级以上CRS或神经毒性事件。

与传统的化疗、放疗等治疗方法相比，这两种新疗法都体现了显著的优势：

1. 精准性：CAR-T细胞治疗和双特异性抗体都能精准靶向白血病细胞，减少对正常细胞的损伤。
2. 持久性：CAR-T细胞能在体内持续存在，发挥长期抗肿瘤作用。
3. 安全性：通过结构优化和治疗方案创新，新疗法显著降低了传统治疗中的副作用。
4. 疗效：临床试验数据表明，新疗法的缓解率和生存率都显著高于传统治疗。

这两个突破性研究成果，不仅为白血病患者提供了新的治疗选择，更为医学界探索更有效的治疗手段开辟了新路径。随着进一步的临床试验和研究，这些新疗法有望惠及更多患者，为白血病治疗带来革命性的变化。

正如黄河教授所说：“我们希望通过科学研究反哺临床研究，提出新的治疗体系和方法，为病人带去生命的希望。”而王建祥教授也表示，期待CN201能尽快获批上市，让更多患者受益。

白血病治疗的未来，正在变得越来越光明。