院士齐聚谈创新：从FGFs药物到“北京方案”

院士齐聚谈创新：从FGFs药物到“北京方案”

2024年11月8日晚，三位中国科学院院士齐聚iCANX Talks，分别就生物医药、鼻咽癌治疗和造血干细胞移植等领域发表了专题报告。本次报告由中山大学党委副书记张琪担任主持人，汕头大学医学院特聘教授吴杰、中山大学肿瘤防治中心副研究员吕佳蔚担任研讨嘉宾。

李校堃院士：FGFs药物的理论创新与临床应用

报告人简介：
李校堃院士是温州医科大学校长，国家教学名师，全国最美教师。他长期从事细胞生长因子再生与系统调控研究，在细胞生长因子与疾病研究上取得一系列原创性成果，使我国成为世界上第一个将FGFs细胞生长因子研制成功并投产的国家。先后在Nature, Cell Metab, Mol Cell, Circulation等发表论文200余篇。曾获国家自然科学二等奖、国家技术发明二等奖、国家科技进步二等奖等多项重要奖项。

报告摘要：
近年来我国生物医药产业发展迅猛，但和欧美相比差距依然明显。生物大分子药物作为生物技术药物的重要分支，是肿瘤、再生、代谢、免疫的关键治疗靶点。缺乏靶点创新和缺乏结构创新仍是制约我国大分子药物发展的掐脖子难题。演讲者以细胞生长因子最大的亚家族，成纤维细胞生长因子（FGFs）为研究对象，深入总结了FGFs的生物学特性、如何破解成药难题、阐释FGF调控糖脂代谢新功能与新机制以及FGFs类药物的临床应用开发，并介绍了在此过程中如何通过多学科交叉促进高能级平台建设、人才梯队建设和服务地方。

马骏院士：以临床问题为导向推动技术创新——培养研究型创新人才

报告人简介：
马骏院士是中山大学肿瘤防治中心常务副院长，担任国际鼻咽癌Gordan大会候任主席、国务院学位委员会特种医学学科评议组召集人、第八届教育部科学技术委员会生命医学部委员、中国临床肿瘤学会鼻咽癌专委会主委、中国抗癌协会鼻咽癌专委会主委、美国 AJCC 鼻咽癌临床分期委员会核心成员，美国ASCO 亚太委员会成员，美国ASCO科学审查委员会成员等职。马骏院士的主要研究方向为鼻咽癌的精准诊治，提出鼻咽癌临床分期诊断国际新标准，创立晚期鼻咽癌化疗联合放疗增效新方案及低风险鼻咽癌减毒治疗新策略，领导制定《中-美临床肿瘤学会鼻咽癌诊治国际指南》，指导了全球临床实践，实现了我国鼻咽癌诊疗水平从“跟跑”到“领跑”的跨越。作为最后/唯一通讯作者在国际医学顶尖刊物发表论著如NEJM、Lancet(3篇)、JAMA、BMJ(2篇)、Nat Med、Cancer Cell、Lancet Oncology(5篇)、 JCO（2篇)等。作为第一完成人获国家科技进步二等奖3项，获得中华医学科技一等奖（3项）、高等学校科技进步一等奖（2项）等奖项。

报告摘要：
鼻咽癌高发于中国，存在着早期患者就诊率低、晚期患者生存率低、治愈者生活质量低的问题。通过对鼻咽癌精准诊疗的深入研究，马骏院士带领团队改写鼻咽癌临床分期新标准，创立增效减毒的治疗策略，领导制定了国内外诊疗指南，指导了全球的临床实践。在项目开展过程中，不断锻炼青年人，最终实现了我国鼻咽癌诊疗水平从“跟跑”到“领跑”的跨越。

黄晓军院士：异基因造血干细胞移植（Allo-SCT）的新时代

报告人简介：
黄晓军教授，血液病学家，博士毕业于北京医科大学内科血液病专业，长期从事造血干细胞移植、细胞治疗和恶性血液疾病的临床和科研工作。自2005年以来，他一直担任北京大学血液病研究所所长和北京大学人民医院血液科主任。是中国工程院院士、中国医学科学院学部委员及法国国家医学科学院外籍通讯院士。自1996年以来，黄教授在半相合造血干细胞移植（haplo-HSCT）的探索方面处于领先地位。他是我国半相合骨髓移植治疗白血病和其他恶性血液疾病的领导者，创建并形成全球首个非体外去T细胞半相合移植体系，该体系使半相合移植治疗白血病3年生存率从约20%上升至70%左右，开创了骨髓移植中国科学新方法——“北京方案”，基本解决了“供者来源匮乏”这一世界医学难题；引领全球进入人人都有造血干细胞移植供者的历史新时代。如今，“北京方案”已被中国超过190个中心采用，北京方案成为中国首位、全球过半的造血干细胞移植模式。黄教授因其开创性的工作而受到全球的广泛关注。他获得了众多奖项，包括2014年和2017年的国家科技进步二等奖，以及享有盛誉的国际骨髓移植研究中心（CIBMTR）“杰出服务奖”和国际临床血液学学会的“国际合作奖”。

报告摘要：
长期以来，造血干细胞移植（HSCT）面临着供者短缺这一全球性难题。为了解决这一挑战，北京大学人民医院国家血液系统疾病临床医学研究中心的黄晓军教授及其团队，成功研发了非体外去除T细胞的半相合造血干细胞移植技术体系。该技术体系被世界血液与骨髓移植网络协作组（WBMT）誉为“北京方案”，为无数白血病患者带来了重生的希望。这一创新方案通过使用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）和抗胸腺细胞球蛋白（ATG），有效增强了移植物的植入效果，并显著减少了移植物抗宿主病（GVHD）的发生率。不仅大幅改善了半相合移植的临床效果，还将其确立为治疗急性白血病的首选疗法之一。在全球范围内，“北京方案”将半相合移植的成功率从原来的20%提升至70%，其疗效与化疗和全相合移植相媲美，甚至在某些情况下优于化疗。“北京方案”之所以取得瞩目成就，得益于其通过上调细胞因子信号抑制物1（SOCS1）来诱导T细胞耐受，从而有效缓解GVHD的独特机制。此外，黄晓军教授团队还发现N-乙酰半胱氨酸（NAC）可用于改善移植物功能不良，进一步提升了移植成功率。该方案在中国迅速推广，移植中心数量激增，每年移植病例显著增长，充分彰显了其深远影响。尽管如此，“北京方案”在未来仍有优化和提升的空间。这一突破性的技术革新彻底改变了全球造血干细胞移植领域的格局，尤其是在半相合造血干细胞移植的开发与完善方面，做出了开创性贡献。他们的研究极大地扩展了供者库，优化了移植疗效，并为全球移植技术树立了新的标杆，使这项生命救治技术惠及更多患者，造福更广泛的人群。