奥布替尼和STSA-1301：血小板减少症治疗的新希望

奥布替尼和STSA-1301：血小板减少症治疗的新希望

近年来，血小板减少症的治疗取得了重大突破。奥布替尼和STSA-1301这两种新型疗法，为血小板减少症患者带来了新的希望。

血小板减少症，尤其是原发性免疫性血小板减少症（ITP），是一种常见的自身免疫性疾病。目前，ITP的治疗主要包括糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白（IVIG）和血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs）等。然而，这些治疗方法存在诸多局限性：

• 糖皮质激素不能长期使用，否则会带来高血压、糖尿病等副作用
• IVIG有严重不良反应风险，且存在感染性疾病传播的隐患
• TPO受体激动剂停药后容易复发，需要长期维持治疗

在这样的背景下，奥布替尼和STSA-1301的出现为ITP治疗带来了新的希望。

奥布替尼是一种新型的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，由诺诚健华研发。2024年4月，《美国血液学杂志》发表了奥布替尼治疗慢性ITP的II期临床研究结果。

该研究共入组33例患者，主要终点是血小板计数至少连续两周达到≥50×109/L。研究结果显示：

• 50mg组40%的患者达到主要终点
• 在达到主要终点的12例患者中，83.3%实现持续应答
• 在既往对糖皮质激素或IVIG有应答的患者中，75.0%达到主要终点

奥布替尼不仅显著提升了患者的生活质量，还在安全性方面表现出色。治疗相关不良事件（TRAE）多数为1级或2级，患者耐受性良好。

目前，奥布替尼治疗ITP的III期注册临床试验正在加速推进中，预计2024年年底完成患者入组。

STSA-1301是舒泰神自主研发的重组抗人FcRn高亲和力人源化IgG4单克隆抗体。其作用机制独特，通过阻断FcRn与IgG结合，加速致病性IgG的降解，从而降低IgG自身抗体带来的致病性危害。

2024年1月，STSA-1301在首都医科大学附属北京地坛医院完成了Ia期临床试验的首例受试者给药。作为FcRn拮抗剂，它具有以下潜在优势：

• 精准内源性清除致病性IgG
• 不影响其他类型免疫球蛋白
• 对体液免疫系统影响较小

奥布替尼和STSA-1301分别通过抑制BTK和拮抗FcRn的作用机制，为ITP治疗提供了新的选择。它们各有特点：

• 奥布替尼起效迅速，疗效确切，但需要进一步验证长期效果
• STSA-1301作用机制新颖，安全性良好，但临床数据尚待积累

未来，这两种新疗法有望改变ITP的治疗格局。它们不仅为患者提供了更多治疗选择，还有望克服现有治疗方案的局限性。随着临床研究的深入，我们期待这两种新药能早日获批上市，为血小板减少症患者带来更好的治疗效果和生活质量。