中华医学会推荐：rhTPO治疗肝硬化血小板减少症

中华医学会推荐：rhTPO治疗肝硬化血小板减少症

近日，中华医学会发布了《肝硬化血小板减少症临床管理实用指南》，推荐使用重组人血小板生成素（rhTPO）治疗肝硬化血小板减少症。这一权威指南的发布，为肝硬化患者的血小板管理提供了新的规范和方向。

什么是重组人血小板生成素（rhTPO）？

重组人血小板生成素（rhTPO）是一种由三生制药自主研发的生物制剂，主要用于治疗血小板减少症。它通过促进骨髓造血干细胞向巨核细胞分化，进而增加血小板的生成，从而有效提升血小板计数。

rhTPO的临床应用进展

rhTPO注射液（特比澳®）此前已获批用于成人实体瘤化疗后血小板减少症（CIT）和成人原发免疫性血小板减少症（ITP）。最近，国家药品监督管理局（NMPA）又批准了其在儿童ITP中的应用，进一步扩大了该药物的适用范围。

治疗原理与优势

rhTPO通过模拟人体内源性血小板生成素的作用，特异性地作用于巨核细胞系，促进其增殖和分化，从而增加血小板的生成。与传统治疗方法相比，rhTPO具有以下优势：

• 起效快：在治疗后第4天即可观察到血小板计数的升高，首次应答中位时间为8天。
• 安全性高：不良反应较少且轻微，主要通过肾脏排泄，不影响肝功能。
• 耐受性好：不影响患者的生长发育，可长期使用。

临床研究数据支持

一项针对儿童ITP的III期临床研究纳入了56例6-17岁的受试者。研究结果显示：

• 总体有效率：rhTPO组显著优于安慰剂组，证实了其确切疗效。
• 快速应答：治疗后第4天开始出现血小板增长，有助于早期控制出血风险。
• 安全性：免疫原性低，仅3.77%的患者出现非中和性抗体，安全性良好。

对临床实践的意义

这一新适应症的获批，不仅提高了rhTPO在儿科临床中的可及性，更为儿童ITP患者提供了更安全、更有效的治疗选择。对于肝硬化患者而言，rhTPO的推荐使用也为血小板减少症的管理提供了新的思路和方案。

结语

随着《肝硬化血小板减少症临床管理实用指南》的发布，rhTPO在临床实践中的应用将更加规范。这一创新药物的推广使用，有望改善患者的生活质量和预后，为血小板减少症的治疗带来新的希望。