二甲双胍和干细胞：自闭症治疗的新希望

二甲双胍和干细胞：自闭症治疗的新希望

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https://www.eurekalert.org/news-releases/1063988?language=chinese

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https://www.pharnexcloud.com/zixun/sx_7530

自闭症谱系障碍（ASD）是一种复杂的神经发育障碍，通常在儿童早期显现，主要特征包括社交互动困难、沟通能力受限以及重复刻板的行为模式。目前，自闭症的具体成因尚不明确，但研究表明遗传因素、脑部结构差异及环境因素可能共同作用于发病过程。

近年来，自闭症的发病率呈现上升趋势，据美国疾病控制与预防中心（CDC）统计，每54名儿童中就有1名被诊断为自闭症谱系障碍。面对这一挑战，医学界一直在努力寻找更有效的治疗方法。近期，两项重要研究为自闭症治疗带来了新的希望：二甲双胍和干细胞疗法。

二甲双胍是一种常用的降糖药，但近期发表于《细胞报告》（Cell Reports）的一项研究发现，它可能在自闭症治疗中发挥重要作用。研究团队通过小鼠模型和类器官技术，揭示了脉络丛（ChP）不成熟与自闭症之间的紧密联系。

研究发现，CAMDI基因缺陷小鼠表现出大脑皮层神经元迁移异常和ASD样症状。进一步研究显示，这些小鼠的脉络丛中多纤毛形成相关基因表达下降，导致血脑屏障功能受损。更令人振奋的是，研究人员发现通过口服二甲双胍治疗，可以改善ChP-KO小鼠的BCSFB功能和社会行为，这为自闭症治疗提供了新的可能方向。

干细胞疗法是近年来在自闭症治疗领域备受关注的新方法。干细胞具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的特性，能够通过免疫调节和改善脑内微循环发挥作用。目前，多项临床试验已经证实了干细胞治疗自闭症的安全性和有效性。

例如，2020年发表在《干细胞转化医学》杂志上的一项研究显示，对于4-9岁自闭症谱系障碍患儿，间充质干细胞具有很好的神经炎症调节能力。在接受静脉注入人脐带组织间充质干细胞治疗后，50%的患儿自闭症核心症状得到改善。

另一个典型案例来自山东省交通医院康复医学科，研究团队对37例儿童孤独症患者进行分组治疗，结果显示，接受脐血单个核细胞和脐带间充质干细胞联合治疗的患者效果最佳，且无严重不良反应发生。

二甲双胍和干细胞疗法为自闭症治疗带来了新的希望，但同时也面临一些挑战。二甲双胍的研究目前主要集中在动物实验阶段，其在人体中的疗效和安全性仍需进一步验证。干细胞疗法虽然在临床试验中显示出积极效果，但其长期影响和潜在风险仍需谨慎评估。

尽管如此，这些新方法的出现无疑为自闭症患者和家庭带来了新的希望。随着科学研究的不断深入，我们有理由相信，未来将会有更多有效的治疗方法问世，帮助“星星的孩子”更好地融入社会，享受生活的美好。