GC101：中国首个针对2型SMA的基因治疗药物获突破性认定

GC101：中国首个针对2型SMA的基因治疗药物获突破性认定

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网易

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来源

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https://www.163.com/dy/article/IUC0I1C605563XBF.html

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https://www.163.com/dy/article/JL8243490512D3VJ.html

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https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/ca5eb8b650567f3967729d2be8c1933a

2024年，北京锦篮基因科技有限公司自主研发的GC101腺相关病毒注射液获得国家药品监督管理局突破性治疗药物认定，为2型脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）患者带来了新的希望。

脊髓性肌萎缩症是一种由脊髓前角运动神经元退化引起的遗传性疾病，主要导致肌肉无力和萎缩。根据发病年龄和症状严重程度，SMA可分为4种类型：

• Ⅰ型（婴儿型）：出生6个月内发病，表现为四肢无力、喂养困难及呼吸问题，预后较差，多数在2岁内死亡。
• Ⅱ型（迟发婴儿型）：6至18个月起病，可独坐但无法独立行走，常因呼吸衰竭在10至20岁时去世。
• Ⅲ型（少年型）：18个月后出现症状，早期正常，后期发展为全身肌无力，部分患者能存活至中年。
• Ⅳ型：成年后发病，进展缓慢，对寿命影响较小。

目前，SMA的治疗主要包括物理治疗、营养支持和呼吸管理等支持性疗法。近年来，随着基因治疗技术的发展，针对SMA的基因治疗药物成为研究热点。

GC101腺相关病毒注射液是锦篮基因自主研发的针对2型SMA的基因治疗药物。该药物通过腺相关病毒（AAV）载体将正常的SMN1基因递送到患者体内，以替代缺陷的SMN1基因，从而达到治疗目的。

在临床试验中，GC101展现出显著的疗效。接受治疗的患者在运动功能方面有明显改善，且安全性良好。这一突破性进展为2型SMA患者提供了新的治疗选择。

获得突破性治疗药物认定意味着GC101在临床试验中展现出显著的疗效，有望为患者带来更好的治疗效果。这一认定将加快药物的审评和审批过程，使患者能够更早获得这一创新疗法。

GC101的突破性进展标志着SMA基因治疗领域迈出了重要一步。随着基因治疗技术的不断发展，未来将有更多针对SMA及其他遗传性疾病的基因治疗药物问世。这些创新疗法将为患者带来新的希望，改善他们的生活质量。

锦篮基因在基因治疗领域持续领跑，目前已有多个在研产品管线，包括治疗庞贝病、高甘油三酯血症等疾病的基因治疗药物。这些创新药物的研发将进一步推动基因治疗领域的发展，为更多罕见病患者带来治愈的希望。

GC101腺相关病毒注射液获得突破性治疗药物认定，不仅体现了中国在基因治疗领域的创新能力，更为2型SMA患者带来了新的治疗选择。随着临床研究的深入，我们期待这一创新疗法能够早日上市，造福更多患者。