南京大学鼓楼医院孙凌云团队：脐带间充质干细胞治疗红斑狼疮获重大突破

南京大学鼓楼医院孙凌云团队：脐带间充质干细胞治疗红斑狼疮获重大突破

2025年1月，南京大学鼓楼医院孙凌云教授团队在脐带间充质干细胞（UCMSC）治疗红斑狼疮领域再次取得重大突破。这一成果不仅为难治性红斑狼疮患者带来了新的希望，也标志着我国在干细胞治疗自身免疫性疾病领域持续领跑全球。

系统性红斑狼疮（SLE）是一种多发于青年女性的自身免疫性疾病，可累及全身多个系统和脏器。传统治疗方法如糖皮质激素和免疫抑制剂虽然能控制病情，但副作用大，且对部分患者无效。UCMSC治疗的出现，为这一难题提供了新的解决方案。

研究表明，UCMSC通过多种途径发挥其免疫调节作用：

• 抑制树突状细胞成熟：树突状细胞是免疫系统中的“哨兵”，负责识别和呈递抗原。UCMSC能够抑制其成熟和功能，减少错误的免疫反应。

• 调控B细胞和T细胞：UCMSC通过分泌细胞因子，抑制B细胞分化为浆细胞和抗体产生，同时调节T细胞的活化和增殖，恢复免疫平衡。

• 天然归巢能力：UCMSC具有向炎症部位迁移的特性，能够精准定位到受损组织，发挥局部治疗作用。

孙凌云教授团队在UCMSC治疗红斑狼疮领域的研究始于2007年，经过近20年的不懈努力，取得了令人瞩目的成果。

在一项针对9名难治性SLE患者的研究中，团队采用UCMSC输注治疗，每位患者在第0天和第7天分别接受每公斤体重100万个细胞的静脉注射。随访6年的结果显示，所有患者的生命体征稳定，血常规、肝功能、心电图等指标均保持正常，未发现严重不良事件。

更令人鼓舞的是2018年发表的一项II期临床试验，该研究纳入了81名重度难治性SLE患者。患者接受了异体骨髓或脐带间充质干细胞的静脉输注治疗，并随访了平均5年。结果显示：

• 总生存率高达84%
• 34%的患者达到临床缓解
• 24%的患者出现复发但病情可控
• 疾病活动指数评分、血液指标和蛋白尿水平显著改善
• 多个器官功能，如间质性肺炎、肺出血等症状得到改善

相比传统治疗方法，UCMSC治疗展现出显著优势：

• 副作用小：UCMSC具有低免疫原性，不会引起强烈的排异反应，且不需要预处理。

• 疗效持久：临床试验数据显示，治疗效果可持续5年以上，部分患者甚至达到临床治愈。

• 精准治疗：UCMSC的归巢能力使其能够精准定位到炎症部位，减少全身性副作用。

UCMSC治疗的成功不仅限于红斑狼疮。研究表明，其双向免疫调节特性在多种疾病中都展现出潜力，包括：

• 新冠肺炎：王福生院士团队研究显示，UCMSC治疗能显著改善重症患者肺部病变，促进康复。

• 骨关节炎：通过再生关节软骨组织和缓解炎症，为患者带来长期缓解。

• 其他自身免疫性疾病：如类风湿性关节炎、硬皮病等，都可能从UCMSC治疗中获益。

尽管UCMSC治疗展现出巨大潜力，但仍需谨慎对待。目前的研究成果主要基于临床试验和小规模样本，长期疗效及副作用仍需进一步观察。对于UCMSC治疗的选择，需要在专业医生的指导下进行，以确保安全和有效。

随着研究的不断深入和技术的持续进步，我们有理由相信，UCMSC治疗将为更多患者带来生命的希望，开启再生医学治疗自身免疫性疾病的新篇章。