免疫性血小板减少症治疗迎来新突破：CD38单抗有效率达95.5%
免疫性血小板减少症治疗迎来新突破：CD38单抗有效率达95.5%
免疫性血小板减少症（ITP）是一种常见的自身免疫性疾病，主要表现为皮肤黏膜出血、牙龈出血、鼻衄等症状，严重时可导致内脏出血甚至危及生命。据统计，ITP的年发病率为5-10/10万，可发生于任何年龄，女性发病率略高于男性。
最新突破：CD38单抗治疗有效率达95.5%
近期，中国医学科学院血液病医院张磊、杨仁池团队在《新英格兰医学杂志》发表重要研究成果，首次前瞻性评估了新型CD38单抗治疗ITP的安全性和疗效。研究结果显示，95.5%的患者在接受CD38单抗治疗后达到主要疗效终点，中位累积缓解持续时间长达23周。
CD38是一种在多种细胞表面表达的糖蛋白，与自身免疫性疾病等多种疾病相关。CD38单抗通过靶向结合CD38分子，能够清除包括长寿命浆细胞在内的抗体分泌细胞，从而达到治疗ITP的效果。此外，研究还发现CD38单抗能够抑制单核巨噬细胞系统介导的抗体依赖性细胞毒性，快速提升血小板水平。
一线治疗方案：糖皮质激素和免疫球蛋白
目前，ITP的一线治疗主要包括糖皮质激素和免疫球蛋白。糖皮质激素能够抑制免疫反应，减少血小板破坏，是ITP治疗的首选药物。然而，长期使用糖皮质激素可能会带来一系列副作用，如骨质疏松、高血压、糖尿病等。
免疫球蛋白则通过中和自身抗体、抑制免疫反应等机制发挥作用。但免疫球蛋白价格昂贵，且疗效维持时间较短，通常用于急性期或手术前的短期治疗。
二线治疗方案：血小板生成素受体激动剂等
对于一线治疗无效或复发的患者，可以考虑使用二线治疗方案，包括血小板生成素受体激动剂、利妥昔单抗和脾切除等。
血小板生成素受体激动剂（如艾曲波帕）能够刺激巨核细胞分化和增殖，增加血小板生成。艾曲波帕适用于慢性ITP、重型再生障碍性贫血等疾病，能够有效提高血小板计数，减少出血风险。但需要注意的是，艾曲波帕可能会引起头痛、恶心、呕吐等不良反应。
利妥昔单抗是一种靶向CD20的单克隆抗体，能够清除B淋巴细胞，减少自身抗体的产生。然而，利妥昔单抗起效较慢，通常需要数周才能观察到疗效。
脾切除是ITP的传统治疗方法之一，通过切除脾脏减少血小板破坏。然而，脾切除是一种有创手术，存在一定的手术风险和并发症，且并非所有患者都适合进行脾切除。
展望未来：更多创新疗法在路上
随着对ITP发病机制的深入研究，越来越多的创新疗法正在研发中。例如，针对B细胞信号通路的新型抑制剂、靶向血小板生成素受体的长效激动剂等。这些新药有望为ITP患者提供更多的治疗选择，进一步改善患者的预后和生活质量。
总之，ITP是一种常见的自身免疫性疾病，但通过合理的治疗方案，大多数患者能够得到有效控制。特别是随着CD38单抗等新型疗法的出现，ITP的治疗效果有望进一步提高。如果出现相关症状，建议及时就医，接受专业诊断和治疗。