AI技术如何颠覆新药研发？
AI技术如何颠覆新药研发？
2024年3月，英矽智能在《自然生物技术》发表重磅论文，详细介绍了其利用人工智能平台发现治疗特发性肺纤维化（IPF）的新药ISM001-055的全过程。这款由AI驱动发现的药物不仅在IIa期临床试验中取得积极结果，更重要的是，它从靶点发现到临床前候选化合物的确定仅用了18个月，研发投入仅为260万美元。相比之下，传统方法需要4.5年时间和数千万美元。这一突破性进展标志着AI在药物研发领域迈出了重要一步。
AI在药物研发全流程中的应用
AI技术正在全面渗透药物研发的各个环节，从最初的靶点发现到最终的临床试验，展现出前所未有的潜力。
靶点识别：精准锁定疾病源头
在药物研发的最初阶段，确定有效的药物靶点是关键。AI通过分析海量生物数据，能够快速识别与疾病相关的潜在靶点。例如，英矽智能利用其PandaOmics平台，通过深度特征合成、因果关系推断等技术，在20个潜力靶点中精准锁定TNIK作为治疗IPF的关键靶点。
分子设计：从无到有的创新
一旦确定靶点，下一步就是设计能够与之有效结合的药物分子。AI的生成化学平台能够从零开始设计具有特定性质的分子。在ISM001-055的研发中，Chemistry42平台采用基于结构的药物设计策略，成功生成了一种安全、特异性、高效的TNIK抑制剂。
临床试验：优化效率与成功率
AI不仅在药物发现阶段发挥作用，还能优化临床试验设计，提高成功率。通过预测患者反应和优化试验方案，AI有助于减少临床试验的时间和成本。据统计，AI能够将药物研发的整体成功率从5%-10%提升至9%-18%，特别是在Ⅰ期临床试验中，成功率高达80%-90%。
AI制药行业的现状与挑战
尽管AI在药物研发中展现出巨大潜力，但该行业仍面临诸多挑战。目前，全球已有超过75种AI发现的药物分子进入临床试验阶段，但真正获得概念验证的案例仍屈指可数。2023年，多条AI药物管线在二期临床试验中折戟，这表明AI制药仍需不断优化和验证。
行业洗牌也在加速进行。一些领先的AI制药公司如英矽智能已实现显著突破，而其他企业则面临裁员、合并甚至倒闭的困境。评判一家AI制药企业的关键指标已从技术概念转向管线进展和营收能力。以英矽智能为例，2023年收入超过5000万美元，成为全球AI制药领域收入第二高的公司，仅次于拥有30年历史的薛定谔公司。
未来展望：机遇与挑战并存
AI技术的快速发展为药物研发带来了前所未有的机遇。预计到2028年，AI将在药物发现领域节省超过700亿美元的资金。然而，要实现这一目标，行业仍需解决一些关键挑战。
数据匮乏是AI药物发现面临的最大障碍。高质量临床数据的获取和共享机制亟待完善。此外，AI模型的可重复性和标准化也是重要议题。目前，AI在小分子药物研发领域的应用相对成熟，但在基于蛋白质的生物制剂研发方面仍显不足。
尽管存在诸多挑战，AI在药物研发领域的革命性影响已不容置疑。随着技术的不断进步和数据积累，AI有望进一步缩短药物研发周期，降低研发成本，提高成功率，为人类健康事业带来新的突破。