2024年帕金森病治疗新突破：三家药企基因疗法获重要进展

2024年帕金森病治疗新突破：三家药企基因疗法获重要进展

2024年，帕金森病（PD）的治疗迎来了新的曙光。Ask Bio自主研发的AAV2-GDNF基因治疗候选药物AB1005在Ib期临床试验中显示出良好的耐受性；天泽云泰的AAV基因治疗候选药物VGN-R09b获得CDE的临床试验许可，并将在中美两国开展临床研究；瑞宏迪医药的AAV双基因治疗候选药物RGL-193也获得了CDE的临床默示许可，旨在延缓疾病进展并减少口服抗帕金森药物用量。这些企业的最新进展标志着帕金森病治疗领域的重要突破，有望从根本上改善患者的生活质量。

Ask Bio的AB1005（AAV2-GDNF）是一种用于治疗帕金森病的实验性基因疗法。在为期18个月的Ib期临床试验中，该药物在所有11名患者中表现出良好的耐受性，未出现与治疗相关的严重不良事件。

试验中，11名患者被分为轻度PD组（6人）和中度PD组（5人）。截至2023年11月3日，共报告了57例非严重不良事件和6例严重不良事件，但所有严重不良事件均被研究者和申办方评估为与治疗无关。AB1005通过双侧给药方式直接输送到壳核，覆盖率达到63%±2%，超过了预期目标。

基于这些积极的安全性和有效性数据，Ask Bio已开发出II期临床试验方案（REGENERATE PD），预计将于今年晚些时候在美国、欧盟和英国启动患者招募。

上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的VGN-R09b获得国家药品监督管理局（NMPA）签发的药物临床试验批准通知书，同意开展治疗原发性帕金森病和芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的临床试验。

VGN-R09b是国内首个采用AAV递送双基因策略获批注册临床的基因疗法，也是首个从治疗罕见病拓展到常见病的获批注册临床的基因治疗药物。该产品使用重组AAV作为载体，通过局部纹状体注射方式递送功能性AADC基因，以恢复多巴胺的生成。这种给药方式能够直接作用于发病部位，减少全身给药剂量，从而降低免疫反应等不良反应的风险。理论上，基因治疗只需要一次注射就能实现长期疗效。

瑞宏迪医药的RGL-193是一种基于AAV的双基因治疗候选药物，已获得CDE的临床默示许可。该药物旨在通过同时递送两个关键基因，延缓帕金森病的疾病进展，并减少患者对传统口服抗帕金森药物的依赖。

帕金森病是一种慢性进行性神经系统疾病，目前尚无根治方法。传统的治疗手段主要以缓解症状、改善生活质量为目标，包括药物治疗、手术治疗（如脑深部电刺激）以及康复护理等。然而，这些方法都无法从根本上阻止疾病的进展。

近年来，基因治疗为帕金森病的治疗带来了新的希望。通过使用腺相关病毒（AAV）载体递送神经营养因子或关键酶，基因治疗有望从根本上改善或逆转帕金森病的症状。Ask Bio、天泽云泰和瑞宏迪医药的最新进展，标志着帕金森病基因治疗领域迈出了重要一步。

尽管这些疗法仍处于临床试验阶段，但它们的初步结果令人鼓舞。随着研究的深入和技术的进步，基因治疗有望成为未来帕金森病治疗的重要选择，为患者带来更好的生活质量。