视神经萎缩治疗新突破：干细胞疗法展现曙光

视神经萎缩治疗新突破：干细胞疗法展现曙光

引用

澎湃

等

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来源

1.

https://www.thepaper.cn/newsDetail_forward_27525023

2.

https://www.cirm.ca.gov/zh-CN/about-cirm/publications/establishing-induced-pluripotent-stem-cell-lines-two-dominant-optic-atrophy-patients-distinct-opa1-mutations-and-clinical-pathologies/

3.

https://www.xalseye.com/news/2024-9-20/2086.htm

4.

https://www.cirm.ca.gov/zh-CN/our-progress/disease-information/blindness-fact-sheet/

5.

https://journal.gzzoc.com/ykxb/Stage/ArticleShow.aspx?AID=4016

6.

https://www.xalseye.com/news/2024-8-6/2060.htm

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https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/bbd0f11bf2ae3868426fedcde46e0d60

8.

https://www.medebound.com/guide/1404

2023年，一项针对显性视神经萎缩（DOA）的研究为这种致盲性眼病的治疗带来了新的希望。研究人员从两名携带不同OPA1突变的DOA患者中生成了诱导多能干细胞（iPSC）系，这为深入理解疾病机制和开发新型治疗方法提供了重要基础。

干细胞疗法：从实验室到临床

干细胞疗法之所以备受关注，是因为它具有替代受损视神经细胞和促进神经再生的潜力。在动物实验中，研究人员发现移植的干细胞不仅能够存活并分化为神经细胞，还能分泌神经营养因子，如脑源性神经营养因子和神经生长因子，这些因子对神经细胞的存活和生长具有重要促进作用。

临床试验：安全性和有效性初显

目前，多个研究机构正在积极开展干细胞疗法的临床试验。例如，美国南加州大学的团队正在使用胚胎干细胞衍生的视网膜色素上皮（RPE）细胞治疗年龄相关性黄斑变性（AMD），而加州大学欧文分校的团队则在进行视网膜祖细胞移植治疗色素性视网膜炎（RP）的临床试验。这些试验大多处于早期阶段，但初步结果令人鼓舞，显示出干细胞疗法在改善患者视力方面的潜力。

技术挑战与未来展望

尽管前景光明，但干细胞疗法在临床应用中仍面临诸多挑战。首要问题是干细胞的来源和质量，目前可选择的干细胞来源包括胚胎干细胞、诱导多能干细胞和间充质干细胞等，每种类型都有其特点和风险。其次，干细胞的移植方法和剂量需要进一步优化，以确保最佳治疗效果并减少副作用。此外，长期效果和安全性也是需要重点关注的问题。

结语

干细胞疗法为视神经萎缩的治疗开辟了新的途径，虽然目前仍处于研究阶段，但其展现出的潜力令人振奋。随着技术的不断进步和研究的深入，我们有理由相信，干细胞疗法有望成为未来治疗视神经萎缩的重要手段，为患者带来重获光明的希望。